南方医科大学公共卫生学院生物统计学系(510515) 邢 星 吴 莹 陈平雁

【提 要】 目的 在临床配对设计试验中，利用定量指标变化值(干预前后差值)进行两组比较时，其样本量的准确估计需要依据两组变化值的均数和标准差。如果参数假设源于外部数据的话，通常会缺少变化值的标准差信息。本研究旨在探索配对设计中缺乏差值标准差情况下的样本量估计策略。方法 两组变化值的均数可直接从干预前均数与干预后均数相减得到。经理论推导，假设两组方差齐性，变化值的标准差可利用干预前后的相关系数与原数据共同标准差求得。结果 在配对设计中缺少变化值的标准差的情况下，如何准确估计样本量实质上是一个如何准确估计干预前后测量值的相关系数的问题。如果相关系数高估，则导致检验效能偏低，即样本量相对不足；如果相关系数低估，则导致检验效能升高，使得样本量过大而造成浪费。结论 缺乏差值标准差的配对设计在进行样本量估计时应借助相关程度来提高样本量估计的有效性。

在配对设计临床试验中，定量指标的干预前后变化值是常见的疗效评价指标。对于此类指标两组比较的样本量估计，除了需要确定检验水准和检验效能外，还需设置变化值的均数和标准差参数。如果参数假设源于外部数据(如文献报道)，通常会缺少变化值的标准差信息，难以准确估计样本量。本研究旨在探索在配对设计中缺乏差值标准差情况下的样本量估计策略。……