东南大学公共卫生学院流行病与卫生统计系(210009)

岳青青 焦志刚 凡 如 臧一腾 王健力 陈炳为△

随机对照试验(RCT)被视为评估治疗效果的金标准，其关注效力(efficacy)研究，但是人们的兴趣通常还是集中在评估RCT严格控制的范围之外的真实世界的效果(effectiveness)，更加重视外部有效性[1]。因此，越来越多的研究者使用观察数据来评估治疗效果。在RCT中，受试者被随机分配到治疗组和对照组，从而保证了两组基线协变量的分布相同，而观察性研究并非如此，如果某些协变量同时与治疗方案和结果相关，则可能会造成混杂。此时，需要通过统计方法消除混杂的影响，常用的方法有匹配法、多元统计分析法等。近十几年来，倾向性评分(propensity score，PS)法作为一种控制混杂偏倚的方法被研究者们越来越关注，其实现的统计软件有R语言、stata、SPSS等。SAS作为统计分析中常用的软件，在SAS 9.4版本的STATA14.3及以上模块中可以实现倾向性评分，包含了匹配、分层和加权分析。本文介绍SAS中的PSMATCH过程，并通过实例说明其SAS的实现。

倾向性评分的原理简介

在临床实践中，研究者感兴趣的治疗效果主要是平均治疗效果(average treatment effect，ATE)和治疗组的平均效果(average treatment effect for the treated，ATT)。在RCT中，潜在的治疗效果和治疗分配是相互独立的，因此ATT和ATE是相等的。而在观察性研究中，并非如此，而且由于选择偏差的存在，不能直接比较两组结果来评估治疗效果。当观察性研究中的治疗分配被假定为强可忽略时，Rosenbaum和Rubin表明倾向性评分方法可以通过平衡两组间协变量的分布，达到减少观察研究中偏倚的目的。……