■ 王 巍 马丽平 费晓璐 陈 晔

1993年Kaplan等[1]首次以发表论文的形式明确提出了真实世界研究（real world study，RWS）的概念，此后10余年真实世界研究日益成为医疗卫生领域关注的焦点之一。同时，真实世界数据（real world data，RWD）以及由此产生的真实世界证据（real world evidence，RWE）也成为了医疗卫生决策者、执业者、研究者、医药企业共同关注的重点内容[2]。真实世界研究被认为是“连接临床研究和临床实践之间间隔的桥梁”，目前广泛应用于很多临床领域。本研究针对耗材临床使用评价这一迫切的医疗和管理需求，探索其应用真实世界研究的难点与方法。

1 真实世界数据与真实世界研究

RWD是所有除传统临床试验以外的数据的总称，包括患者提供的数据，临床医生、医院的数据，社会和环境数据等[3]。常见的RWD来源见表1。RWE是RWD运用流行病学方法（包含实效性临床试验、观察性研究及证据合成方法技术等）开展研究而形成的研究证据[4]。RWS是指在真实临床、社区或家庭环境下获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究[4]。三者的关系为，RWD作为RWS的数据来源，经过适合的分析产生RWE。

表1 真实世界数据的来源

与随机对照实验（randomized controlled trial，RCT）相比，RWS是在真实临床环境下评估治疗措施对患者健康的影响，对纳入患者病情限定更少，覆盖人群更广，样本量较大，研究结果的外推性较好，是RCT研究结果的有力补充。

2 真实世界研究的应用现状

2.1 国外应用现状

美国国会于2007年提出将真实世界作为医疗改革的主导方向后，真实世界研究逐渐发展壮大[5]。……