文/本刊记者 吴佳男

自身发力，联动医院，中国患者组织正在寻求发展的新契机。

“希望下届大会能在北京召开。”

今年3月4日，在罗马召开的第十一届国际患者组织经验交流会(IEEPO2019)上，中国抗癌协会康复会会长史安利向与会者发出了这一邀请。该次会议共有来自53个国家和地区的183个患者组织参加，主题为“个性化医疗”(Personalized Healthcare)。在史安利看来，这一主题，强调了以患者为中心的理念。

2018年12月8日，首届中国患者组织经验交流会(CEEPO, Chinese Experience Exchange for Patient Organizations)在上海举行。来自全国，包括肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病在内，逾30个患者组织参加了本次会议。会上，史安利表示，希望借助这一平台，对标国际，中国患者组织整合各方资源与优势，建设科学、高效和协作管理体系，切实提高患者生活质量，继而减轻全社会医疗资源的负担。

“国际性患者组织大会已召开十一届，国内却刚刚真正‘抱团儿’。”现年71岁的史安利曾在卫生部科教司工作26年，退休至今的二十年间，一直致力于为患者争取权益，辅助卫生健康管理机构研究制定相应政策，同时在减轻各级医疗机构和社会医疗负担之间“寻找平衡”。

因为“感同身受” 所以“抱团取暖”

2018年10月26日，中国抗癌协会康复会联动北京爱谱癌症患者关爱基金会等单位，在上海展演了一出名为《爱·在一起》的音乐剧。

该剧主题为“这一秒有希望，下一秒不放弃”，史安利是编剧之一，主演之一。台上，她饰演患者组织负责人，与其对戏的是北京大学首钢医院院长顾晋。“顾院长饰演医生，我去做他的‘思想工作’，共同救助患者。”史安利介绍，演出效果出奇得好，包括前卫生部官员在内，全场近五百位患者、患者家属和医护人员都哭了。

为何“都哭了”？因为感同身受。

“这个药品的价格能否再降一些？”“这些药品进入医保后，能在医院随时开出吗？”CEEPO大会上，台下患者代表纷纷发问。而这些问题，直指相关症结。

本刊在会议现场采访了一位不愿具名的医学人文研究者，他认为，诸多因素影响下，当下中国患者和患者组织的呼声和实际需求，与相对应的医疗机构和社会支持体系之间，存在并将长期存在难以弥合的信息误差和不对等现象。而这种现象的背后，是中国医疗体系中“患者补位”的缺失。

资料显示，中国目前有着庞大的恶性肿瘤患者基数。同时，肝癌、肺癌、乳腺癌等癌症发病率亦呈逐年上升趋势。仅以直肠癌为例，2015年统计数据显示，我国结直肠癌发病率、死亡率在全部恶性肿瘤中均位居第5位，每年新发病例达37.6万，死亡病例达19.1万。其中多数患者，首诊即被诊断为“晚期”，只能以延长生存时间及提高生活质量为治疗目标。

除却以上“常规”顽疾，各类“先心病”、血友病、成骨不全、结节性硬化症等罕见病的发病率和诊疗情况也不容乐观。数据表明，截至2018年，中国各类罕见病患者超过1600万人。而横亘在这些患者面前的，是普遍缺乏治疗药品，或因药品价格昂贵致贫、返贫等问题。

自1990年成立至今，中国抗癌协会康复会已创建了105个患者团体，涵盖各类癌种，近40万患者，年度各类活动参与者多达数百万，事实上成为了全国目前最大的患者组织。“每个患者组织成立的初衷，都是‘抱团取暖’。”史安利于1986年患左侧乳癌，2003年患直结肠癌，2015年患右侧乳癌。个人病痛的折磨，加之见多了患者的痛楚，她“接手”康复会，一干就到了现今。

1 定期聚会为结节性硬化症患者的生活带来更多亮色。

2 虽已年过七旬，史安利仍奔波在为患者组织疾呼的路上。

3 罕见病发展中心CORD主任黄如方与患友及罕见病关爱人士在一起。

4 与医疗机构展开更为紧密的合作，是患者组织发展的重要方向。

尽管患者体量已经不小，但史安利仍认为，与国外相比，长期以来，国内患者组织介入诊疗和药品开发的深度明显不够。在西方，很多国家已较早利用患者大数据，将患者意见纳入相关药物的早期研发，并利用来自患者的电子病例等真实世界数据，助力临床试验和药品审批，建立起以患者为中心的价值体系，从根源上提升了医疗资源的优化配置。“在这方面，中国仍须努力。”

“患者散落在中国每个角落的家庭中，我们需要发现并找到他们，帮助他们把自己的困难和挑战大声地向社会表达出来，这是我们过去十年做的最重要的一件事情。”罕见病发展中心CORD（上海四叶草罕见病家庭关爱中心）主任黄如方告诉记者，自2013年成立至今，CORD孵化了40余个患者组织，占现有罕见病患者组织的一半。近六年间，中心主要任务是助力这些患者组织的发展，反映患者呼声，进而引起各级卫生健康主管机构和医疗机构的重视，达成多方合作。

在史安利和黄如方眼中，每个患者组织，都是患者的第二个家。

在史安利的规划中，今年晚些时候的CSCO（全国临床肿瘤学大会暨2019年CSCO学术年会）大会、6月的乳癌患者支持大会，以及年底的第四届两岸四地癌症康复论坛等会议，都将是推动患者组织进一步走上前台的重要阵地。

黄如方介绍，今年，CORD的重要任务是加大医患教育和医患配合的力度，更好赋能患者组织。

求医问药是第一需求

“很多人说我是打入患者组织的健康人，是奸细。”站在记者面前的刘金柱高高大大，外表看起来与常人无异，但事实上却是结节性硬化症患者，包括眼底、肺、肾等身体多个器官中仍存肿瘤。

他的另一身份，是北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心（TSC）负责人。在他面前的电脑上，一份PPT中显示：2015年，TSC被评为中国社会组织评估等级三A级；2013年到2018年间，TSC先后创建家庭救助、生命追踪、基因检测等项目；2013年在北京召开了全球结节性硬化症研讨大会，来自全球三十几个国家和地区的专家出席；每年组织中国结节性硬化症研究与应用大会；至今已开了八届，建立了与各医疗主管部门、企业、科研院所、爱心人士、医院、基因公司、病友、志愿者的联动机制……

数据表明，结节性硬化症有50%的遗传性——很不幸，刘金柱和他的孩子都得了这种病。2007年，刘金柱的孩子被北京某医院诊断为结节性硬化症，被认为难以长大，即使长大，也“注定呆傻”，这让刘金柱一时陷入绝望。“孩子时常会在大街上晕厥，引来路人围观，那种痛苦可想而知。”情急之下，刘金柱找到一家民营医院。在吃了全年疗程的药后未见起色，他感觉被骗，想到了找寻“组织”。

从QQ病友群的“共情者”到参与者，再到组织的引领者，刘金柱逐渐意识到了“抱团儿”的重要性。2009年11月，在QQ病友群的基础上成立了中国TSC互助联盟。到2013年，“联盟”聚力，“蝴蝶结病关爱中心”成立。

“所有人最朴素的意识，是让孩子得到正确的救治，起码有药可用。”为患者预约挂号、筹款、买药，成为中心成立之初的最重要任务。

恰似《我不是药神》电影中演绎的情节，自2013年至今，刘金柱为组织中的患者打通了“喜保宁、西罗莫司”等药物的用药渠道，为患者家庭节约了大笔费用支出。联动壹基金等机构，近年来，除了药品，TSC为中心3000余位患者筹集了数百万元款项，做了“困境家庭救助、微旅行”等多项活动，编织了一张涵盖全国的互助救济网络。

在刘金柱看来，诸多措施之下，效果很明显。喜保宁、西罗莫司（雷帕霉素）等药品“跟上”之后，很多患有结节性硬化症的孩子有了明显的变化。

TSC的办公地点，位于北京丰台区嘉园一里，与CORD总部在一起，刘金柱和黄如方在工作中相互辅助，共同成长。“这几年，CORD走到哪儿，我们就走到哪儿。”刘金柱表示。

“求医问药，是各类肿瘤患者的第一需求。”近年来，吉林大学白求恩第一医院社会工作部致力于癌症患者的治疗与宁养。在该工作部主任刘芳看来，强化与各级医疗机构的联动，将是各患者组织获得更大发展的重要方向。

与公立医院同行

“某些医院的医生，对结节性硬化症的了解甚至不如一些患者。”笑言过后，刘金柱坦承，与权威医院和权威医生的合作，是TSC接下来不变的目标。

此前举办的病友大会上，刘金柱和团队都会邀请国外和国内治疗结节性硬化症的专家参会。多年下来，一些医生被打动，陆续与TSC合作，在所在医院创建了结节性硬化症门诊。截至目前，包括中国人民解放军总医院(301医院)、深圳市儿童医院、宜昌市第一人民医院、杭州市第一人民医院等在内的11家医院挂牌设立了该门诊。

中国人民解放军总医院邹丽萍团队研究结节性硬化症多年，已积累了丰富经验。2012年，刘金柱与邹丽萍团队开始接触，了解到原用于器官移植的西罗莫斯这一药物在治疗结节性硬化症上有“神奇功效”。

“从最初的试探性临床实践，到2014年通过相关伦理学会审批，逐步放开，这一药物和相关辅助疗法成为TSC的救命稻草，也被我们向更多医院推荐。”刘金柱回忆，最初的“推荐”颇有难度，因为多数医院和医生不敢尝试：或因与原有治疗方案“相悖”，或因担忧科室运转效率“难以保证”而却步。

深圳市儿童医院神经内科主任廖建湘是较早“吃螃蟹”的人之一。自1998年起，他和团队将部分精力投入结节性硬化症研究。2013年，当结节性硬化症组织找上门时，他决定进行实践。从亲自出诊，每周出诊一天，至现今拥有多人团队，每天有专职医生出诊，6年间，科室已积累了近400余相关病历，很多患者慕名而来。“医院最初将这一尝试当作多学科协作的样板规划，因为这一病症虽是单病种，但涉及心血管、神外等多科室，须多系统联动。”廖建湘介绍，几年间，随着相关诊疗机制的逐步完善，科室有了更大影响力，医院也为团队开了更多“绿灯”。

相对于TSC等单病种患者组织的权益拓展，在和各级公立医院展开更为深入的合作过程中，史安利已经做的，要做的更多。

“已经建成了6个，今年目标是50个，三年内目标是100个。”自2013年起，联动各公立医院，中国抗癌协会康复会开始广泛建立重症患者的康复实践基地：除了广州、深圳、宁波等已建成，形成固定合作机制的基地，“康复会”在今年将推动宁夏、青海等地的基地建设。“与地方医疗机构、民政部门和养老机构合作，选择具备实力的各地方综合医院和肿瘤专科医院，因地制宜，共同打造康复体系，做患者教育。”史安利表示，2018年，“康复会”牵头，各患者组织实际操作，医疗机构配合，共有近千场患者教育讲座在全国展开。而今年，相关培训和讲座“只多不少”。

尽管已有一定的成绩，但史安利和黄如方不满足于现状，因为要做的事情太多。

“长期以来，医患矛盾是绕不开的话题，双方认知误区客观存在。很多医生认为患者不懂专业知识，无理取闹，素质低；患者对医生和医院也有偏见，说医生收红包，不关心患者死活。”在黄如方看来，治疗各类重症患者，医院永远是最重要的场所，是医疗服务的提供者、患者的接收者，破除医患之间的认知和交流误区，永远在路上。“在医生面前，我们说患者的好话；在患者面前，我们要让他们信任医生。”

“患者成立组织和抱团取暖，在某种程度上来说是不得已而为之。”相对于诸多罕见病患者组织在寻求利益时的“弱势”，史安利希望有着更大基数的康复会在未来“更为强势”。“患者从来都不应该被视为被管理者，而应是对等的沟通方。”她举例，在美国，医生和护士会与患者共同决策，拿出几种治疗方案供患者选择，而非扔下一堆知情同意书后让患者逐一签字了事。

弥合当下中国患者的呼声与医疗机构、社会支持体系间的信息误差和不对等，将是一个长期过程。

联动各方 未来可期

“以患者为中心，将是各级医疗机构未来核心定位之一。”在史安利看来，当下政策正在越来越多地传递支持患者组织的信号：《“健康中国2030”规划纲要》中明确指出“要发挥群团组织以及其他社会组织的作用”；《进一步改善医疗服务行动计划（2018-2020年）》中，“患者”二字高频出现，强调了患者组织在求医问药、患者援助、知识科普、全病程管理、康复支持，以及药物研发和临床试验等环节的作用。

2014年至今，史安利联动相关机构和媒体，开展了一项以“价值医疗”为主题的行动。行动之一，是与北京爱谱癌症患者关爱基金会联合发起的全国范围乳腺癌患者生存质量调查。该调查收集到的1万份数据被汇总成报告，提交至相关政府部门。

让患者有药可吃，始终是各类患者组织致力的核心诉求。数年前，治疗某类白血病的“格列卫”出现耐药性后，史安利牵头引入了替代药物索坦(舒尼替尼)。

多年工作过程中，黄如方接触了太多药企。“推动药企与医院、医生的互动，确保每个患者的用药安全，是CORD的永恒目标。”在他看来，借力相关公益基金和大众捐赠，加大和药企“谈判”的力度，也将是CORD为患者谋求的福祉。

近年来，各级医院牵头成立的患者组织亦如雨后春笋，逐渐发展壮大。

刘芳告诉记者，吉大一院现直接管理的患者组织分别为贫困晚期癌症患者组织（宁养院）、乳腺癌患者组织和小儿肿瘤患者组织等。“这些组织和社会上的各类患者组织形成了联动机制，目的一致，都是为了推动患者诊疗和康复。”在刘芳看来，公立医院的各级患者组织，重要落点是在专家指导下，关注患者的身心平衡，同时更有条件获取更多社会关注和帮助。CEEPO大会上，罗氏制药中国医学部副总裁李玮也表示，高效健全的患者组织获得持续发展，离不开社会各界的协作和共同支持。政策支持下，让患者得到标准化的治疗和高质量的全病程管理，是链条上每个环节的目标。

“中国医疗的公益属性也决定了，要让更多患有重大疾病和罕见病的患者看上病、看好病，得到应有的医疗保障。”北京大学卫生政策与管理系教授刘继同告诉记者。

“今年，是TSC五周年，我们正在将以往资料进行整合，结集成册，展示给更多人，以求更多人关注结节性硬化症。”刘金柱最后告诉记者。

今年9月的CSCO大会上，《爱·在一起》音乐剧还将展演。在史安利看来，“滴水成河，诸多努力，总能形成更广范围的‘蝴蝶效应’。”