2018年9月，FDA批出2个新分子实体和4个新生物制品，为治疗白血病药物Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）、治疗偏头痛药物Ajovy（fremanezumabvfrm）、治疗血癌药品Copiktra（duvelisib）、第二代靶向抗癌药Vizimpro（达克替尼）、偏头痛新药Emgality（galcanezumab-gnlm）和治疗皮肤鳞状细胞癌药物Libtayo（cemiplimab-rwlc）。

1 Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）

Lumoxiti被批准用于治疗复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者，这些患者已经至少接受过两种系统性治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法。HCL是一种罕见的增长缓慢的血癌，它是由于骨髓生成过多的B淋巴细胞而造成的，B 细胞是抗击感染的一种白细胞。Lumoxiti的剂型为冻干粉针，是一种靶向CD22的重组免疫毒素。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的效力。Lumoxiti将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。CD22是只在B淋巴细胞中表达的跨膜蛋白，它在HCL细胞表面的受体密度更高，因此是治疗这一癌症的重要靶点。在与CD22結合后，这一分子会进入细胞，被处理并且释放出毒素蛋白，它会抑制蛋白转译，从而导致细胞凋亡。

2 Ajovy（fremanezumab-vfrm）

Ajovy被批准用于偏头痛成年患者的预防性治疗。偏头痛是一种常见的慢性神经血管性疾病，特征为反复发作的剧烈头痛，多为偏侧。Ajovy的剂型是注射液，是一种人源化单克隆抗体，靶向结合降钙素相关基因肽（CGRP）配体并阻断其与受体的结合。

3 Copiktra（duvelisib）

Copiktra被批准用于治疗已接受至少2种前期疗法的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者，同时被加速批准用于治疗至少接受过2次前期疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Copiktra的剂型为口服胶囊，是一种磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂，是获批的首个PI3K-δ和 PI3K-γ双重抑制剂，能够同时抑制PI3K-δ和 PI3K-γ的活性，而这两种蛋白激酶帮助支持癌变B细胞的生存和增长。

4 Vizimpro（达克替尼）

Vizimpro被批准用于经FDA批准的一款检测试剂盒检测证实存在表皮生长因子受体（EGFR）第19号外显子缺失或21号外显子L858R替代突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。当EGFR基因发生突变后，它会导致蛋白过度活跃，从而导致癌细胞的生成。EGFR基因突变出现在10%～35%的NSCLC患者中，最常见的激活性突变为外显子19缺失和外显子21 L858R替代，它们占已知激活性EGFR突变的80%。Vizimpro的剂型为口服片剂，是一种不可逆的人类表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），为第二代EGFR靶向药物。

5 Emgality（galcanezumab-gnlm）

Emgality被批准用于偏头痛成年患者的预防性治疗，成为继诺华/安进Aimovig（erenumab-aooe）和梯瓦Ajovy（fremanezumab-vfrm）之后上市的第3款靶向CGRP的偏头痛药物。偏头痛多为一侧或两侧颞部反复发作的搏动性头痛，发作前可伴视觉、体觉先兆，发作时常伴呕吐。Emgality的剂型是注射液，是靶向并抑制降钙素基因相关肽（CGRP）的单克隆抗体，CGRP被认为会参与形成偏头痛的过程，例如大脑血管的扩张。所以CGRP抑制剂是第一类专门用于预防偏头痛的药物。

6 Libtayo（cemiplimab-rwlc）

Libtayo被批准用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者或不能接受根治性手术或放疗的局部晚期CSCC患者。Libtayo由此成为美国市场中首个获得监管批准治疗晚期CSCC的药物。Libtayo的剂型为注射液，属于PD-（L）1肿瘤免疫疗法，通过靶向细胞通路 PD-1（在人体免疫细胞及某些癌细胞发现的蛋白质）而发挥作用。该药物通过阻断这一通路，可以帮助人体免疫系统抗击癌细胞。Libtayo也成为全球第6款PD-（L）1肿瘤免疫疗法。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）