赵维纲

中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院内分泌科、国家卫生和计划生育委员会内分泌重点实验室，北京 100730

自1993年Kaplan等[1]首次以发表论文的形式明确提出了真实世界研究的概念以来，真实世界研究日益成为医疗卫生领域关注的焦点之一，同时真实世界证据也成为了医疗卫生决策者、执业者、研究者、医药企业共同关注的热点话题。近年来，国际上多个临床研究组织和监管机构先后颁布了关于真实世界研究的指南或工作指导意见。2016年12月，美国国会颁布了《21世纪治愈法案》，要求美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)在医疗产品审批和监管程序中纳入真实世界证据[2]；2017年，中国临床医学真实世界研究施行规范专家委员会颁布了《中国临床医学真实世界研究施行规范》[3]等。2018年12月6日，FDA发布的《真实世界证据方案框架》[4]为实现真实世界证据支持药品审批决策的目标提供了一个相对清晰的路线图。美国FDA局长Scott Gottlieb博士指出，真实世界证据提供潜在的信息来源，可以补充、增强和扩大我们对如何最佳使用医疗产品的理解，改进现有的医疗服务。目前，真实世界研究已广泛应用于糖尿病领域，本文通过对相关真实世界研究进行分析，探讨我国糖尿病控制现状及改善策略。

1 真实世界研究的定义及特点

真实世界研究是指在真实临床、社区或家庭环境下获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究[5]。真实世界研究包括观察性研究和试验性研究，其中观察性研究进一步分为描述性研究(病例个案报告、单纯病例、横断面研究)和分析性研究[(巢式)病例对照研究、注册研究、队列研究]；……