科学家利用基因编辑技术成功地提高了狗的肌肉蛋白水平，该研究有助于将杜氏肌营养不良症的新疗法推向人类临床试验。

迪娜·法恩·马龙 Dina Fine Maron

科学家利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功地提高了四只狗的肌肉蛋白水平，这些狗患有最常见的一种肌营养不良症。这项技术上的改进有助于推动利用同样的疗法进行人类临床试验，以对抗这种致命的肌肉萎缩疾病。

如果证明该方法在人类中是有效的，那么就有可能从根本上改变杜氏肌营养不良症患者的健康状况。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传疾病，多见于男孩。基因突变导致肌营养不良症患者的肌肉细胞极少生成或根本不能生成抗肌萎缩蛋白，而这种蛋白能够帮助肌肉吸收各种刺激，保护肌肉使其不至于随着时间的推移而衰减。在大约3,500名男孩中，就有一名男孩罹患这种毁灭性疾病。从儿童时代早期开始，这种疾病就会使患者的肌肉逐渐衰减。在十几岁之前，患者常常就被限制在轮椅上，而且通常会由于心脏衰竭或呼吸衰竭而早早地死亡。然而，这种疾病没法治愈。

得克萨斯大学西南医学中心带领一个研究小组，对患有杜氏肌营养不良症的小狗进行了肌肉细胞编辑，目的是消除阻止高蛋白质生成的一个关键障碍——在患病犬类和人类患者身上都有的、造成问题的一小段蛋白质编码DNA。在使用这种疗法大约两个月的时间里，这些狗产生了更多的抗肌肉萎缩蛋白，与骨骼相连的肌肉水平达到了正常水平的3%至90%不等，水平的高低取决于肌肉类型和剂量的大小。……