嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致血管炎。前不久，FDA宣布葛兰素史克的Nucala扩大应用范围，用以治疗EGPA的成年患者。Nucala是FDA批准的第一个专门治疗EGPA的药物，此外，FDA还授予其孤儿药资格。

EGPA这种罕见病的病征包括：哮喘、高水平嗜酸性粒细胞和中、小血管炎症。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。据估计，每年每100万人约有0.11～2.66个新病例，累计每100万成年人总体患病率为10.7～14。

Nucala是由重组DNA技术生产的抗白细胞介素-5的单克隆抗体。Nucala在2015年被批准用于治疗12岁以上的有特殊情况的哮喘患者，这些患者尽管已经接受了哮喘药物治疗，但依然表现严重哮喘并伴嗜酸性表型。Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA临床试验的数据，该试验检验Nucala和安慰剂相比的疗效。患者每四周接受一次300毫克Nucala或安慰剂皮下注射，同时进行常规每日口服皮质类固醇（OCS）治疗。从第四周开始，逐渐减少OCS剂量。在OCS剂量减小至小于或等于4毫克泼尼松时，评估测量Nucala的治疗对疾病缓解的影响。结果显示，与安慰剂相比，接受Nucala的患者获得缓解的积累时间显著延长。在治疗的第36周和48周，接受Nucala的患者缓解比例显著高于安慰剂组。此外，与安慰剂组相比，接受Nucala的患者在治疗的第24周内达到缓解的比例显著提高，并且在52周治疗研究期间持续获得缓解。

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