金倩雯， 涂传涛

(复旦大学附属中山医院 消化内科， 上海市肝病研究所， 上海 200032)

原发性胆汁性胆管炎药物治疗的基本观念及进展

金倩雯， 涂传涛

(复旦大学附属中山医院 消化内科， 上海市肝病研究所， 上海 200032)

原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种原因不明的慢性进行性胆汁淤积性肝病，其特征性表现为高特异性的血清抗线粒体抗体和免疫介导的肝内小胆管非化脓性破坏性炎症，从而导致汇管区炎症与纤维化，最终发展为肝硬化及肝衰竭。熊去氧胆酸(UDCA)是目前唯一公认的用于治疗PBC的药物，推荐剂量为13～15 mg·kg-1·d-1，UDCA治疗获得生化应答患者的生存率可明显改善。然而，大约40%的PBC患者对UDCA治疗无应答，这部分存在疾病进展风险的患者亟需其他药物治疗。基于近年临床研究资料与指南，总结了目前PBC药物治疗的基本观念及最新进展，并展望正在临床试验的治疗新药，以期为UDCA治疗应答欠佳的PBC患者带来新的希望。

肝硬化， 胆汁性； 胆汁淤积； 治疗； 熊去氧胆酸； 奥贝胆酸； 综述

原发性胆汁性胆管炎(PBC)，以前称为原发性胆汁性肝硬化，是一种原因未明的慢性进行性胆汁淤积性肝病，其病理特征主要为肝内小胆管非化脓性进行性破坏性炎症，进而导致胆汁流形成障碍，出现慢性肝内胆汁淤积的临床表现与生化异常，最终发展为肝纤维化、肝硬化及肝功能衰竭[1-3]。PBC的具体发病机制尚不完全清楚，但有证据表明其发生与环境、免疫及遗传因素有关[1,3]。PBC多发生于40～60岁的中年女性，女性与男性患者比例约为10∶1[1]。……