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Masitinib用于惰性系统性肥大细胞增多症有效且耐受良好

《柳叶刀》杂志于2017年2月11日第389卷第10069期发布了一项关于Masitinib（参考译名：马赛替尼）用于严重症状性惰性系统性肥大细胞增多症的Ⅲ期临床试验内容。

惰性系统性肥大细胞增多症（包括亚变种冒烟型系统性肥大细胞增多症）是一种可降低生活质量的终身疾病状态。Masitinib可抑制参与惰性系统性肥大细胞增多症发病机制的KIT和LYN激酶。本项试验旨在评估与安慰剂相比，Masitinib用于对最佳对症疗法无应答的严重症状性惰性系统性肥大细胞增多症患者的安全性和有效性。

本项试验为随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者按1∶1比例随机分入Masitinib组或安慰剂组。试验的首要终末指标为在以下至少1项严重基线症状中的累积应答率（8～24周内较基线改善75%及以上）：瘙痒≥9分、每周潮红≥8次、汉密尔顿抑郁量表≥19分或疲劳影响量表≥75分。

试验结果显示，Masitinib组累积应答率为18.7%，安慰剂组为7.4%。最常见严重不良事件为腹泻（4% vs 2%）、荨麻疹（3% vs 0），未见危及生命的毒性发生。安慰剂组有1例死亡报道。

总体而言，Masitinib用于严重症状性惰性或冒烟型系统性肥大细胞增多症有效且耐受良好。

（来源：http://www.thelancet.com/）