目前，尚没有特效药物可治疗阿尔茨海默病。治疗阿尔茨海默病的药物有两类，一类是胆碱酯酶抑制剂，包括石杉碱甲、多奈哌齐、卡巴拉汀和加兰他敏等；另一类是N-甲基-D-天冬氨酸 （NMDA） 受体拮抗剂美金刚。这些药物不能延缓或阻止病情的进展，但可以在短时间内改善患者的痴呆症状，提高患者生存质量。

大脑中的“小分子”

我们大脑内的神经细胞能够发射信号，从而跟其他神经细胞进行“沟通”。承载神经信号传输的大都是一些小分子物质，从一些神经细胞产生，然后被另一些神经细胞接收。

乙酰胆碱 这些“小分子物质”中，有一种神经信号分子叫做“乙酰胆碱”，该信号分子与维持大脑高级功能的正常运转相关。在阿尔茨海默病患者的脑中，神经细胞释放的乙酰胆碱信号分子水平显著降低，从而损害了大脑的功能。

谷氨酸 大脑中还有一种神经信号分子，称为谷氨酸，参与维持神经系统的兴奋性。在阿尔茨海默病患者脑中，谷氨酸会过度刺激一种叫做“NMDA受体”的信号接收器，产生毒性。

针对“小分子”改善症状

目前治疗阿尔茨海默病的药物主要作用于两方面：提高脑内乙酰胆碱的浓度，以及降低NMDA受体“接收器”受到的刺激。

胆碱酯酶抑制剂 胆碱酯酶抑制剂类药物可以提高脑内乙酰胆碱的浓度，从而改善患者的痴呆病情。有很多临床研究表明，这些药物对轻中度的患者有效，在某些情况下也对重度患者有效。此类药物最常见的副作用为恶心、呕吐，大约10%～20%的使用者会出现，通常通过调整药量来改善。此外不太常见的副作用还包括肌肉痉挛、心动过缓、食欲和体重下降，以及胃酸分泌过多。

NMDA受体拮抗剂 使用“NMDA受体”信号接收器的拮抗剂美金刚，可以阻断谷氨酸对它的过度刺激，起到保护作用。美金刚的副作用相对比较罕见并且轻微，包括幻觉、头晕、头痛、疲劳感等。临床上，有时胆碱酯酶抑制剂和抗NMDA受体阻断剂会联合使用。

目前，以上这些药物都仅仅是对症治疗，并不能逆转疾病的进展。近些年来全球各大制药公司皆在防治阿尔茨海默病药物的开发中遭遇挫折。至今尚无一种新药被证明能够阻止疾病的进展。由于阿尔茨海默病是一种由多种病理机制参与的神经系统疾病，未来以多靶点机制为导向的治疗药物可能会受到重视。