2015年12月，FDA批出1个新生物制品和4个新分子实体药品，分别为治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症药物Kanuma（sebelipase alfa）、抗癌药物Alecensa（艾乐替尼）、肌松拮抗剂Bridion（舒更葡糖）、治疗肺动脉高压药物Uptravi（selexipag）和治疗痛风药物Zurampic（lesinurad）。

1 Kanuma（sebelipase alfa）

Kanuma获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，并被授予一个罕见儿童疾病优先审评凭证。Kanuma是首个治疗溶酶体酸脂酶症药物，溶酶体酸脂酶症分为沃尔曼病和胆固醇沉积症，由基因突变引起，会导致多种人体组织中溶酶体酸脂酶活性降低或丧失，从而导致胆固醇酯和甘油三酯在各组织细胞内积聚，引发肝脏与心血管疾病及其它并发症。沃尔曼病一般出现在婴儿期（约2～4个月时），是一种快速发展型疾病，几乎没有患者可以活过1岁。胆固醇沉积症是温和的迟发型溶酶体酸脂酶缺陷，通常发病于儿童早期或者更晚。胆固醇沉积症患者的寿命与疾病以及并发症的严重性有关。每百万新生儿中1～2人患沃尔曼病、25人患胆固醇沉积症。

2 Alecensa（艾乐替尼）

Alecensa获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，通过加速审批程序被批准用于经克唑替尼治疗后或因不能耐受而出现复发的间变性淋巴瘤激酶基因突变的晚期（转移性）非小细胞肺癌患者。肺癌是美国死亡率最高的恶性肿瘤之一，美国国立癌症研究所估计2015年因肺癌死亡约15.8万人，而新增22.12万肺癌病例，大约85%的肺癌是非小细胞肺癌，其中，约5%的病例存在间变性淋巴瘤激酶基因突变。Alectinib是一种靶向间变性淋巴瘤激酶的酪氨酸激酶抑制剂，它阻断间变性淋巴瘤激酶蛋白的活性，可能预防非小细胞肺癌细胞生长和扩散。……