连小赟，李魁星，华宝来，赵永强

1中国医学科学院 北京协和医学院 北京协和医院血液科，北京1007302陕西省人民医院血液科，西安710068

北京地区单中心成人重型血友病A患者的三级预防治疗

连小赟1，2，李魁星1，华宝来1，赵永强1

1中国医学科学院 北京协和医学院 北京协和医院血液科，北京1007302陕西省人民医院血液科，西安710068

目的 探讨成人重型血友病A患者低剂量血源性Ⅷ因子浓缩物三级预防治疗的意义。方法 选取2009年12月至2013年12月北京协和医院血友病中心成人重型血友病A患者22例(18～50岁)，所有患者均有一定程度关节病变，先进行1年的按需治疗后进行1年的三级预防治疗。血源性Ⅷ因子浓缩物的剂量为5～10 U/kg，2～3次/周。对比患者出血频率的变化，并用Gilbert和血友病功能独立性评分评价患者关节情况及日常生活活动能力。结果 预防治疗年总出血频率(11．1±7．2)次，较按需治疗(39．9±21．5)次相比，下降了72．7%，差异具有统计学意义(P＜0．0001);Gilbert总分值由按需治疗的50．5±32．1下降为45．2±29．6，差异具有统计学意义(P＜0．05);血友病功能独立性评分分值由18．6±5．2上升至21．7±4．1，在预防治疗中显著升高(P＜0．05)。结论 成人重型血友病A患者的三级预防治疗可以明显减少出血次数，改善关节状况及日常生活活动能力，提高生活质量。

成人;低剂量预防;重型血友病A;三级预防治疗;凝血因子Ⅷ浓缩物

Key words:adults;low-dose prophylaxis;severe haemophilia A;tertiary prophylaxis;factorⅧconcentrate

Acta Acad Med Sin，2015，37(4):398-401

血友病A是由于遗传性凝血因子Ⅷ含量或功能缺陷引起的一组终生出血的凝血障碍性疾病，属x性联隐性遗传疾病。常见的出血部位为关节和肌肉，若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形、致残，严重影响患者日常生活能力(activities of daily living，ADL)和生活质量［1］。……