文|高音子

一位拔得头筹的基因编辑师

文|高音子

若整个基因组是一本30亿字的书，他做的就是搜出错别字并改正它

如果把整个人类基因组比作一本长达30亿字的书，基因编辑师张峰先生要做的就是搜索出这里的错别字并改正它。长期以来，对DNA的编辑只能通过物理和化学诱变、同源重组等方式，这些方法要么编辑位置随机，要么需要花费大量人力物力。因此，能够方便而精确地对DNA和核苷酸序列进行编辑，是科研工作者长期以来的梦想。

2012年，科学家珍妮弗·道娜（Jennifer Doudna）和艾曼纽·夏邦杰（Emmanuelle Charpentier）在《科学》杂志上发表的一篇论文中指出，CRISPR-Cas9系统（细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA）可以作为简单、灵活的基因组编辑工具。此后，CRISPR便成为遗传疾病治疗领域的热词。

就在同一年，张峰也开始了对CRISPR-Cas9的研究。在接受《连线》采访时，对于前人论文的发表，他态度平淡。“我没有什么想法，”张峰说，“我们的目标是做好基因组编辑。然而这篇论文却与此没有太大的关联。”道娜的团队仅仅是对漂浮在试管里的DNA进行切割，而对于张峰来说，如果没有将人类细胞作为研究对象，那么道娜的研究价值就没有那么大。

张峰申请了一笔联邦拨款用于将CRISPR-Cas9应用于基因组编辑的研究。珍妮弗·道娜论文的发表促使他加快步伐，因为他知道这篇论文也会促使其他人试着去研究CRISPR在基因组中会起何作用。然而，他想成为那个拔得头筹的人。

当时已有少数的研究团队开始利用CRISPR来靶向基因组的一些精确区域，但却没有人开发出调整人类基因组的工具。在短期之内，张峰和团队改进了CRISPR，并获得了CRISPR-Cas9作为基因组编辑工具的首个专利。

2013年11月25日，作为CRISPRCas9技术先驱的张峰与珍妮弗·道娜合作，他们依靠4300万美元的风险投资联合创办了名为Editas Medicine的基因编辑公司，致力于将CRISPR 技术从实验室推向市场。利用基因编辑工具，精准地找出变异基因，进而治愈遗传疾病。他们乐意让大量的CRISPR资源能够在网上免费获取。张峰说：“像光遗传学和CRISPR一类的工具，是如此基础性的工具。如果你让它们成为专有物，你将会阻碍科学的进步。”

在知乎上，为了更形象地形容张峰与珍妮弗·道娜在遗传疾病治疗领域所做的不同贡献，有人便拿CRISPR-Cas9技术比作使得飞机飞行的核心技术，珍妮弗·道娜和艾曼纽·夏邦杰所做的是在实验领域解决了飞机飞向蓝天的难题，而35岁的张峰所完成的，是给飞机增加座椅从而使得它能够真正成为一种交通工具变革人们的出行。

“如果你让它们成为专有物，你将会阻碍科学的进步。”张峰，80后，华裔基因编辑师。CRISPR-Cas9的基因组编辑技术正在疯狂流行。而这项技术背后的领衔研究者之一正是张峰。