张建忠

2013年11月，FDA批出1个新生物制品和4个新分子实体药品（表1），分别是治疗白血病药品Gazyva（奥妥珠单抗）、治疗癫痫病药品Aptiom（醋酸艾司利卡西平）、治疗罕见淋巴瘤药品Imbruvica（依布鲁替尼）、抗真菌药物Luzu（卢立康唑）以及丙肝新药Olysio（司美匹韦）。

1 Gazyva（奥妥珠单抗）

Gazyva获“优先审评“和“孤儿药”地位，FDA批准其与苯丁酸氮芥联用治疗既往未治疗过的慢性淋巴性白血病（CLL）患者。Gazyva是首个糖基化的II型抗CD20单克隆抗体，由罗氏旗下另一个全资子公司GlyArt AG利用其专有的抗体修饰技术GlycoMAb技术开发，该药与美罗华均选择性地靶向B细胞上的CD20蛋白。

Gazyva作为一种免疫疗法，除了利用患者自身的免疫系统来帮助攻击癌细胞外，还能通过与CD20结合，直接诱导细胞死亡。Gazyva旨在增强抗体依赖性细胞毒性作用及直接的细胞死亡诱导作用。Gazyva是获得FDA批准的第一个突破性治疗指定药物。Gazyva的III期CLL11研究第二阶段数据显示，Gazyva+苯丁酸氮芥治疗组疾病无进展生存期（PFS）比美罗华+苯丁酸氮芥治疗组延长了近1年的时间（26.7个月 vs 15.2个月，P<0.000 1）、有较高的完全缓解率（21% vs 7%）、实现微小残留病（MRD）阴性的比例是美罗华治疗组的10倍（29.4% vs 2.5%）。

Gazyva推荐给药方案为：每次输注前用糖皮质激素，对乙酰氨基酚和抗组织胺预先给药，对6个疗程推荐剂量（28 d疗程）：在疗程1第1天100 mg、在疗程1第2天900 mg、在疗程1第8和15天1 000 mg；在疗程2～6第1天1 000 mg，要求只通过专用管线静脉输注，不能静脉推注或滴注，定期间隔监视血细胞计数，以上工作只应由卫生保健专业人员操作，如发生可能致命性严重输注反应时应进行适当医学处理。……