Eltrombopag新适应证获美国FDA批准

eltrombopag;慢性丙型肝炎;血小板减少症

葛兰素史克公司称美国FDA已于2012年11月19日批准小分子血小板生成素受体激动剂eltrombopag(商品名:Promacta)用于慢性丙型肝炎患者的血小板减少症治疗。该类患者由于体内血小板计数偏低，不能接受基于干扰素的治疗，eltrombopag是首个获批用于该类患者的支持性治疗药物。

此次批准是基于两项分别名为ENABLE1和ENABLE2的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验的阳性结果。这两项试验中涉及的1 521名丙型肝炎患者其每毫升血液中血小板计数均低于75个，抗病毒治疗方案分别为聚乙二醇化干扰素α－2a(商品名:Pegasys®)+利巴韦林和聚乙二醇化干扰素α－2b(商品名:Pegintron®)+利巴韦林。结果表明:eltrombopag联合上述抗病毒治疗方案可提高患者的持续性病毒学应答率或治愈率;Eltrombopag治疗组血栓性事件发生率高于安慰剂对照组(3%vs1%)，最常见的不良反应(发生率大于10%)包括贫血、发热、疲倦、头痛、恶心、腹泻、食欲下降、流感性疾病、乏力、失眠等。

但是，FDA要求在eltrombopag的说明书上标注关于其具有肝毒性的“黑框警告”:当其与干扰素和利巴韦林联合使用时，可能会增加肝脏失代偿的风险，故接受该药治疗的患者需定期进行血清肝功能检查;发生以下情况之一的患者须立即停药:1)肝功能正常的患者其丙氨酸氨基转移酶(ALT)水平升至正常上限(ULN)的3倍以上;2)预先接受治疗后转氨酶水平升高的患者其ALT水平为给药前水平的3倍以上，且ALT水平持续上升，或维持该水平4周以上，或伴有胆红素的增加，或伴有肝损伤的临床症状或存在肝脏失代偿的迹象。……