梁兆晖，符文彬

(广东省中医院,广东 广州 510120)

本文就实效研究在中医传统方法研究中的作用，探讨如下。

1 实效研究的概念与发展背景

实效研究(Comparative Effectiveness Research,CER)是指进行对比较以预防、诊断、治疗、监测不同健康状况的不同干预方法和策略的系统性综合总结性研究。其研究目的是告知病人、医疗服务提供者关于在特定的条件下哪一种干预措施对于哪一类是最有效的，以作为对他们所表达的健康服务需要的回应。CER通过对一系列来自不同患者群体的研究结果进行综合评估，对不同种类的数据源和方法进行发展、扩展和应用，以达到对各种比较的有效性进行评估[1]。CER研究旨在以减少无效或欠优化的(suboptimal)治疗应用，减少资源浪费[2]，通过网络和电子登记系统评价全体患者的医疗实效，以提高医疗水平[3]。

2 CER设计的特点与优势

CER作为以病人为中心的结局研究，具有3方面的优势：1)能回答如何优化疗法组合的系列问题；2)能加速将研究成果转化为医疗实践的过程；3)探索个体化诊疗与患者个体特征的联系[4]。

中医药临床研究应突出以患者、临床工作、行业自身发展、国家产业、社会保障等多方面的需求为导向，重视临床疗效[5-7]。在真实环境中(real-world)对各种预防、诊断、治疗、健康监测等现有疗法进行比较与综合，分析其优势和不足，在应用信息技术建立覆盖大量医院和病例的就诊登记(entry)系统基础上,回答个体化条件下何种疗法优化组合对特定类型的患者疗效最佳。以弥补抽样误差造成的小样本偏倚，形成高质量循证医学证据并应用到实际临床实践中。临床结局报道遵循国际认可的《临床试验报告综合标准》(CONSORT-2010)[8-11]和中药、针刺的拓展指南，形成完整的临床研究方法学体系标准，覆盖中医药临床研究的绝大部分领域，将能有效提高中医临床证据的质量。

3 实效研究在中医传统疗法中的应用

3.1 CER与RCT的差别和优势 CER设计中涉及临床试验中对“效力”(efficacy)和“效果”(effectiveness)两个概念的区别。上述概念由Flay于1986年引入到临床评价中[12]。其中效力指干预措施在理想条件下所能达到的最大期望作用；效果指干预措施在实际真实条件下所能达到的作用大小。CER设计强调评价不同疗法的实际效果，比RCT评价更重视以患者为中心(patient-centered)，致力寻找对于不同患者人群的最佳干预方案，期望充分发挥个体化诊疗的优势，达到诊疗个性化和发挥优势疗效两者之间的辨证统一。

3.2 CER设计在循证中医传统疗法试验中的应用策略 疗效是中医药学存在和发展的基础，辨证论治是中医诊疗基本的指导思想和优势，传统中医在诊疗过程中高度重视以患者的具体情况(如中医证候)为依据：根据证候辨识可异病同治或同病异治，体现治病求本的辨治思想，与CER设计中重视在真实诊疗环境中，以患者为中心，评价重在分析不同群体特征的思想十分接近。中医疗效与医师技术和经验密切相关，并和患者特征、诊疗环境、医患互动等多种因素相关，形成一个复杂干预体系，如采用适合分析单一因素的RCT进行评价将十分困难，而CER是进行复杂干预因素综合效果评价的最有效方法之一。

CER在中医药临床试验中的应用策略可分为4种类型和3个主题。4个类别为：1)CER研究种类；2)CER的投入成本；3)CER数据管理设施；4)CER研究成果的传播与解读。3个主题为：1)疾病状态；2)患者人群；3)干预类型。

现以中医药治疗肿瘤的评价为例，可进行临床评价和meta分析，通过专家咨询和共识方法建立CER研究标准，开发CER数据库和构建结论转化机制。又如同时评价针灸对不同疾病状态(如颈椎病、失眠、郁病等)、不同的人群(如青少年、中年人、老年人等)、以及不同针灸方法(如体针、腹针、眼针等)的临床效果[13]。

4 结语

CER并非单纯的临床试验设计方法，而是涉及不同研究类型，资源调配和方法学标准制定，数据采集与综合分析，以及成果转化的综合性研究策略。其宗旨是回答某种干预在特定的条件下、对于特定人群的实际效果，其中的疗效比较可以是相同干预措施在不同特征人群的效果比较，或者是同一特征人群对不同干预的效果比较，或者某种干预在不同特征人群和不同疾病状态之间的多维效果比较。

相比RCT要求在严格控制的试验条件下评价某种干预的净效力的设计，CER侧重以患者为中心，在真实条件下评价干预的效果，同时探讨不同干预、于不同特征人群的疗效差异，兼顾了真实世界中干预的复杂性和患者的个体差异。整体观和辨证论治思想是传统中医药疗效的保证，CER设计能够较好兼顾不同类型中医传统疗法的特性，广泛开展中医传统疗法的CER研究将有助系统提升中医传统疗法临床评价的证据质量。

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