潘锋

我国是人口大国，也是疾病大国，全国每年门诊量高达75亿人次。在这些数量庞大的患者群体中，高龄老人、罕见病患者等的用药安全和保障，给临床医疗工作带来了巨大挑战，出席2019年全国两会的代表、委员就如何保障特殊人群用药安全提出了诸多建议。

关注高龄老人用药风险

全国政协委员、北京医院院长、中华医学会老年医学分会第十届委员会主任委员王建业教授说，我国老年人口已超过2.5亿，近几年都以每年以1000万人的速度快速增加，人口老龄化和老年人健康问题得到党和政府的高度重视。今年的《政府工作报告》明确提出继续提高城乡居民基本医保和大病保险保障水平，降低并统一大病保险起付线，进一步减轻大病患者、困难群众医疗负担，做好常见慢性病防治，把高血压、糖尿病等门诊用药纳入医保报销范围。针对人口老龄化这一现实国情，我国在老年临床医学上也做了一些准备，包括人才储备、老年人多发病常见病的研究和经验积累以及老年衰弱的综合评估等。

王建业委员说，快速人口老龄化所带来的老年患者用药问题，将可能成为临床用药安全方面的一个大问题。药品上市前都要做临床观察和安全性试验，但通常选择的入组人群是成年人，多数研究病例在18岁到60岁。成年人的药物临床试验结果是否同样适用于老年患者，使用剂量是否合适，是否会出现新的副作用等一系列等问题并没有确切答案。这一临床用药安全性问题应该引起重视，在制定和调整国家基本药物目录时，卫生行政主管部门需会同行业专家慎重遴选。

王建业委员指出，用药安全要注意两方面问题。一是药品本身的质量安全问题。我国人口基数大，患者数量多，完全使用原研药并不现实，因此药品专利保护期过后应鼓励加强仿制药和创新药研发，以满足患者用药需求。二是高龄老人患者多重用药的安全性问题。目前高龄老人多同时合并有多种疾病，这也成为临床治疗中面临的“棘手”问题。高血压服用降压药，糖尿病服用降糖药，脑血管病、骨质疏松、前列腺肥大等也都有每个专科开的药，但将这些药一并服用到底起会起到什么作用，是叠加作用还是抵消作用，是否会出现新副作用等都尚不明确，这样过度用药与不合理用药无疑带来安全隐患。

王建业委员还介绍说，北京医院同时也是国家医学老年中心，2017年提出建立学术型、智慧型、人文型医院的目标。为保证患者用药安全，北京医院正在推进临床药师下临床和临床药师出门诊力度，让临床药师为患者提供用药建议。为落实国家卫健委启动的新一轮“进一步改善医疗服务行动计划”，北京医院也将实施更多的改善医疗服务举措，将医院的人性化服务与互联网、人工智能等技术结合，用3年左右时间使诊疗更加安全、就医更加便利、沟通更加有效、体验更加舒适，提高群众就医满意度。

王建业委员说，国家基本药物目录调整还要关注残疾人和儿童等特殊人群用药问题。我国现有不同程度残疾人8000多万人，完全不能自理或完全需要依靠他人照料生活的至少1000万人，残疾人作为一个特殊群体，其中相当一部分残疾人家庭不富裕，或多在比较贫困的农村，没有良好的社会保障。王建业委员认为，在国家医保目录中，如果能给残疾人群体特别是重度残疾人一些特殊政策，将一些药物纳入医保，将有助进一步减轻他们的疾病治疗负担，也是社会救助的体现。

王建业委员说，老年营养是老年人疾病治疗的一个基础，如果没有营养的保障，后續的治疗也无从谈起。他在今年的全国两会上呼吁重视老年人的营养治疗。

王建业委员介绍，营养支持疗法包括肠外和肠内营养，是临床常用的治疗手段之一。多项研究证实，肠内营养与肠外营养相比可显著减少危重患者病死率和感染并发症，在坚持先进行营养风险筛查的基础上，对存在营养风险的患者推荐首选肠内营养治疗。王建业委员建议，将营养风险筛查及肠内营养治疗纳入各省市基本保险医疗服务项目，发挥营养治疗对提高疾病预后疗效的重要作用。

多方筹资支持罕见病治疗

罕见病是全球性社会问题。2月28日是“国际罕见病日”，对中国罕见病患者来说，一个利好政策在第二天正式实施。自3月1日起，我国开始对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

全国政协委员、致公党上海市委员会专职副主委马进说，罕见病是一类发病率极低且多具遗传性的疾病，患者人数较少。目前全球已知罕见病有7000多种，2018年5月22日，国家卫生健康委等5部门联合公布我国《第一批罕见病目录》，共纳入121种罕见病。据估计，我国现有罕见病患者总数约2000万人。罕见病治疗药物又被称为孤儿药，但由于使用孤儿药的临床病例过少，市场需求量小，研发生产成本高等原因，通常会造成药企缺乏研究和生产罕见病药物的动力，孤儿药不仅数量少，而且价格昂贵，患者常面临无药可用的困境。来自《中国罕见病药物可及性报告2019》的数据显示，我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品，或缺乏及时且足量的治疗，这对患者身心的损伤是不可逆的。而在我国《第一批罕见病目录》中，共计只有74种罕见病在全球“有药可用”，但在中国明确注册罕见病适应证的药物仅55种，涉及31种罕见病，55种药物中仅有29种被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病。

马进委员说，一方面是罕见病治疗高昂的费用，另一方面是极少数患者群体的健康权益，罕见病药物保障常常会陷入公平性与可持续性的两难抉择，罕见病患者由于得不到及时和持续的治疗，因病致残、因病致贫、因病返贫现象较为普遍。统计显示，我国罕见病药物支出占总体医保费用还比较低，如2017年北京市7种罕见病医保患者2124人，发生费用3923万元，只占全市医保总费用的0.04%，而2016年欧美地区的罕见病药物药支出占比则达到4%到8%。

如何让罕见病患者“有药可治”？毫无疑问，患者的希望寄托在了医保支付上。马进委员说，因为罕见病不是常见病、多发病，不是大病，因此现在很多孤儿药都没有被纳入基本医保，亟待从顶层设计来解决我国罕见病药物的医保准入问题，并建立罕见病用药保障机制，以满足这一特定人群的需求。马进委员建议，以《第一批罕见病目录》为基础，在《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》中单列一个“罕见病药物目录”，目录包括现有中国明确注册罕见病适应证，和已经上市并获得“罕见病基金”支付的所有临床必需且疗效明确的孤儿药，遴选目录可以参考经济学评价方法进行评估。

与“有药可治”同样重要的是“吃得起药”。对于如何解决资金来源的问题，马进委员建议由政府主导，采用多渠道筹资模式，通过建立罕见病专项基金，多方筹资，多方共付。关于筹资规模，根据测算，2018年我国医疗卫生总费用约5万亿元，药品占40%，2万亿元左右;按照国际经验，孤儿药费用占比2%到5%;如按照2%计算，则需要至少筹资400亿元。有了这400亿元，我国罕见病患者的问题将得到极大缓解。罕见病专项基金由医保基金代管，独立筹资。具体来说，医保基金作为基本医疗保障可出资30%，中央财政出资5%、地方财政出资5%、烟草等特殊税收出资40%、福利和体育彩票出资10%、社会福利捐赠5%、发行罕见病彩票等其他方式筹资5%。我国烟草行业2018年利税超过1万亿元，如按1%筹资就是100亿元，通过福利和体育彩票也可筹资40亿元，另外慈善捐助也是一个重要的筹资渠道，通过税收减免等政策鼓励企业和个人捐赠，因此400亿的目标并非不可及。

在具体支付方式上，医保部门按病种付费，使用中央财政资金集中支付“罕见病药品目录”中的药费，医保部门可根据罕见病专项基金使用结余情况，分批制定报销病种范围，并对单个病种的支付政策进行设计调节，以保障罕见病基金支付的可持续性。各省市可根据区域内罕见病诊疗中心规划分类，保障所有孤儿药在各地区至少通过一家中心面对患者供应。孤儿药报销实施第一年可由财政牵头，视自身能力及诊疗情况对罕见病用药进行拨款或引资，第二年起由地方医保部门向中央提交财政资助申请，以财政专款拨款的方式为罕见病用药提供资金支持。国家还可以与制药企业进行谈判，通过共同评估和以量换价等方式提高效率、降低费用。

马进委员说，电影《我不是药神》真实地反映了“境外有药、境内无药”这一现实问题，孤儿药同样也是这样。为了生存，很多患者只能冒着风险通过海外渠道代购药品，这必然涉及到法律和伦理问题。建议在法律范围内放宽科研用药使用许可，在患者自愿和知情同意下开展合法的试验性治疗，一方面有助减轻患者负担，另一方面有助提高罕见病研究水平。

保障基层麻醉药供应

全国人大代表、河南羚锐集团有限公司董事长熊维政说，近年我国肿瘤患者增长呈逐年上升趋势，每年新增肿瘤患者近400万人，其中约有50%至70%的肿瘤患者伴有不同程度的癌痛症状，而癌痛患者中约有60%到80%不能得到有效的止痛治疗。据国际麻管局报告，中国麻醉药品使用量人均水平长期位列全球80位以后，在全国医药工业年销售额达到3万亿元的规模下，麻醉药品的年销售额仅有50多亿元，不足0.2%。

“肿瘤晚期患者是一类特殊人群，而现阶段我国边远地区肿瘤晚期患者用不上阿片类镇痛药的情况比较普遍。”熊维政代表说。

熊维政代表分析认为，造成这一现象的主要原因，一方面是偏远地区的肿瘤早期和中期患者往往选择大城市就医，而发展到晚期的患者往往选择回家保守治疗。另一方面是基层医疗机构管理存在缺陷，软硬件设施不完善，不能做到有效管控;同时由于边远地区的区域劣势，现有批发企业做不到药品全覆盖，基层医疗机构的医生用药水平难以达到指导患者合理用药的要求等。熊维政代表指出，我国医改方向是提升公共卫生和基本医疗服务能力，加快建立覆盖全体城乡居民的中国特色基本医疗卫生制度，推动分级诊疗，麻醉药品的市场供应与健康中国、和谐社会的建设息息相关。

为保障我国边远地区肿瘤晚期患者镇痛用药，熊维政代表今年带来了《关于推动基层医疗保障麻醉药品供应的建议》的议案。他建议，一要从政策配套上、硬件设施上、人员配备上、知识结构上全面升级基层医疗机构的麻醉药品管理水平和服务水平。二要加强区域性批发企业的网络建设，充分发挥区域性批发企业对基层医院的覆盖作用。努力改善基层百姓使用麻醉药品便利化的问题，首先保证有药可用。三要开展麻醉药品基层行活动，通过药品学术推广和诊疗技术推广，推动基层医疗机构癌痛诊疗规范化，拓展二级以下医院镇痛药品合理使用。四要通过正确的舆论导向，推动社会共同关心晚期癌痛病人的生活质量和临终关怀，增进人民健康福祉。

合理用药事关人民健康

全国政协委员、北京悦康药业集团有限公司总裁于圣臣说，来自世界卫生组织的报告显示，全球有三分之一的患者不是死于疾病本身，而是死于不合理用药。药物不仅能治病，其本身也存在一定的副作用，如果使用不當，很可能产生不良反应，达不到治疗效果。我国不合理用药约占用药者的10%到30%，不合理用药造成了药品资源浪费，加重了患者经济负担，已成为影响居民健康的重要因素，促进药物合理也是各个国家卫生改革的重要目标。2013年12月10日，原国家卫生计生委发布合理用药十条核心信息，提出了要安全、有效、经济地使用药物的概念，这一理念对推进我国合理用药工作发展具有重要指导意义。但当前不合理用药现象仍然屡见不鲜，主要是医院和医生在临床治疗时因种种因素导致使用药物不合理，另外也有很多人因缺乏用药科学知识而存在错用、乱用药问题。

于圣臣委员给出了合理用药的几点建议：一是遵从医嘱，患者不能自作主张，随便减药停药。二是对症用药，如果用错了药就会加重病情、延误治疗。三是注重细节，合理用药要重视用药方法、剂量、时间等。四是不要轻视药物不良反应，每种药物都有可能发生不良反应，一旦发生恶心、呕吐、心慌、头痛、过敏等不良反应要及时就医处置，避免加重病情。

于圣臣委员认为，当前由于多种因素造成了企业生存面临巨大压力，造成一些普通常规用药品种短缺甚至停产。国家的行业市场监管和政策应对普通常规用药给予政策支持，以避免出现短缺药现象，“4+7”带量采购等政策出台后未能做很好衔接，给医药产业可持续发展带来了一定的影响。新药研发投入资金大，周期长，上市后在招标过程中的价格又较低，受价格和市场因素影响，使得一些企业不敢做也不愿意做普通常规用药，更谈不上质量改进。于圣臣委员建议，国家应在顶层设计上构建有利于医药行业可持续健康发展的政策环境，对于疗效好、安全可靠的普通常规用药在医保方面给予支持。