黄祺

编者按：

“加快新药审评审批改革”——3月5日李克强总理在政府工作报告中谈及“改善民生”时，再次关注新药审批改革工作。

为了让国内患者尽快用上已经上市的海外新药，除了改革正常的新药进口审批流程外，建立特殊通道引进临床急需的境外新药，也是一个重要途径。去年，关于这个设想的探讨，在各种会议和专业论坛中常被提起。

上海首次以“一人一批”形式，探索急需境外新药的进口，这一次制度创新，为今后急需境外新药特批制度提供了经验。首位获益的患者，药品从申请到用药耗费了3个月时间，相对于正常的药品进口审批程序来说，可谓“神速”;不过，相对于恶性疾病的发展速度，可能又不算太快。

如何在保证用药安全、风险可控的前提下，把海外新药特批進口过程压缩到最短，是改革探索中需要解决的问题。

日前，上海首位通过 “一人一批”获得海外抗癌新药治疗的患者，完成了第一疗程的治疗。从目前患者病情看，疾病得到控制，疗效评估达到“部分缓解”，且总体治疗费用低于国外治疗。

2018年12月，上海一家大型三甲医院为一位年轻癌症患者，成功申请并使用境外已上市抗肿瘤新药达雷妥尤单抗。他也成为上海创新的海外抗癌新药“一人一批”首位获益者。

上海通过制度创新，以“一次性进口”申请的形式，特批临床急需的抗癌新药进入国内。“一人一批”目前采取一人一批的形式，医疗机构可以为某一患者申请某一种急需的、尚未在国内上市的海外抗癌药。

目前，国外抗肿瘤新药进入国内时间长、种类少、受益面窄，导致一部分患者花大价钱国外就医，而另一部分患者则甘冒风险，通过“黑色渠道”获得疗效及副反应未知的药物。

作为改革开放排头兵，在探索如何让国内癌症患者尽快用到海外新药上，上海也先行先试。2018年5月，上海市食品药品监督管理局曾透露，在上海市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施也已形成。

初步形成的试点方案明确由医疗机构作为申请主体，上海市食药监局联合卫生部门，综合医院能级、医疗服务、质量管理水平和临床使用经验等因素，指定具备肿瘤专科特长的综合性医院和学科排名位于全国前列的科室作为试点单位。试点方案强调风险可控，包括前期医生给出的治疗方案、伦理委员会的通过、用药患者的知情同意、用药后的不良反应监测、每位患者的追踪等。

晚期肿瘤患者急需药免临床试验审批流程包括：由医院根据该药物在国外使用情况及亚洲人种的临床研究数据，制定合理的用药方案，经伦理委员会审查通过，提出《进口药品批件》申请，经卫生行政管理部门审核认可确实属临床急需，由市食药监局上报国家药监局，经快速审核通过后颁发批件，由指定的进口药品供货商经海关绿色通道实施药品进口。

这一次特批药申请，从申请到用药仅用了3个月时间，癌症患者第一时间用上了海外新药。

“一人一批”首次实践

2018年8月，这位只有40岁的年轻病人因一种凶险的癌症住院，不幸的是，在尝试了多种治疗方案均无效后，还是未能得到疗效。

患者病情日益加重，医生们也非常着急。目前国内上市药物中已无适合该患者使用的药物或其他医政管理部门已正式批准的治疗手段。医院治疗团队结合国外相关指南，向院方提出申请一次性进口境外已上市抗肿瘤新药用于治疗。达雷妥尤单抗由美国强生公司生产，2015年11月经FDA批准首次上市，目前尚未在国内上市。

2018年10月，医院向上海市卫计委提交为晚期肿瘤患者进口临床急需药品达雷妥尤单抗的申请函。收到申请函，上海市卫计委委托上海市医学会组织相关学科领域专家召开论证评估会议，经过严谨的评审后，同意医院提出的申请。

得到答复意见，医院立即向上海市药监局提出特批进口申请，上海市药监局再向国家药监局提出申请。仅仅3天后，国家药监局以“加急”形式，复函同意申请，并强调“批准进口的药品仅限在该医院用于治疗请示中明确的患者”。

“得到批复后，上海市卫计委、上海市药监局、上海市浦东新区相关部门、上海自贸区等相关单位以及上药控股对这次特批进口药品给予了很大的帮助，在各个部门的支持和协助下，我们以最快速度进口到这批药物。”相关负责人介绍。

按照一名患者2个疗程的用量，首批进口达雷妥尤单抗共24支（400mg/支），由西安杨森制药有限公司作为指定代理商。由于通过上海自贸区进口，还享受到了税收优惠。

从提出申请到患者注射第一支药物，上海首批海外抗癌新药“一人一批”流程，仅仅用了3个月的时间。

形成制度，特批模式可复制

患者的主治医生介绍，“药物达到医院后，患者签署知情同意书，医疗团队按照原定方案给予治疗，并为患者单独设立用药档案，全程跟踪随访，治疗过程顺利，毒副反应可控。”

项目负责人表示，希望这次探索能够形成成熟的制度和经验，让更多的患者受益。为配合“特批制”的实现，医院成立了管理工作组及专家组，针对试点药品从进入院内后的仓储、用药到随访制定了方案流程。专家组对药品设计了专门的知情同意书并报伦理委员会通过，用药前会告知患者相应的疗程和费用、预期的有效率和可能的不良反应。

同时，在试点药品的使用过程中，伦理委员会将进行定期审查，并探索建立针对试点药品可能发生相关损害后的医疗救助与救济赔偿机制，确保用药风险可控。

据介绍，未来海外抗癌新药的申请目录，将会是一个动态目录，如果一种药物通过审批程序进入国内市场，则将被移除“特批药”名单，不再享受各种特殊政策。