本研究是一项正在进行中的1/2期、单组、开放标签的篮子试验，招募了年满18岁(或≥12岁，在监管机构允许的情况下)的携带RET变异的既往治疗后出现进展或没有令人满意的治疗选择的癌症患者，予以(塞尔帕替尼)口服，在1期剂量递增部分，患者接受Selpercatinib 20 mg/天或20～240 mg×2次/天治疗；2期的推荐剂量是 160 mg×2次/天。主要终点是客观缓解率。

2017年12月4日—2021年8月4日期间共招募45例RET融合阳性癌症患者。45例患者中有43例(96%)接受了Selpercatinib的起始剂量，推荐剂量是160 mg×2次/天。另外2例患者，1例通过患者内剂量递增接受了160 mg×2次/天的剂量；另1例患者起始剂量是120 mg×2次/天，从未增加。

在41例疗效可评价的患者中，客观缓解率为43.9%。中位无进展生存期是13.2个月，中位总生存期是18.0个月。最常见的3～4级需紧急治疗的不良反应有高血压(22%)、丙氨酸氨基转移酶升高(16%)和天冬氨酸氨基转移酶升高(13%)。45例患者中有18例(40%)在治疗中出现了的严重不良事件。无治疗相关死亡病例。

综上所述，Selpercatinib在RET融合阳性肿瘤患者中显示出了具有临床意义的活性，其安全性与在其他适应症中观察到的一致。(摘自：Lancet Oncol)