张建

南京医科大学转化医学研究院，江苏 南京 210029

“Translational medicine（转化医学）”一词由Geraghty J.于1996 年在《The Lancet》上首次提出［1］，其后受到包括研究者和管理者在内众多人士的广泛关注与讨论。基础研究与临床实践间的隔阂使得投入巨大的医学科研经费未能很好地降低医疗成本和提高临床诊疗效果，为此各国纷纷开始发展起着“桥梁”作用的转化医学研究来弥合两者间的障碍，以期尽快将基础研究的成果转化为服务于临床诊疗和公共卫生健康的技术或产品。由于中国和美国医学发展上的差异，两国在转化医学的发展过程中有着不同的历程和特点，为此分别进行梳理分析，进而对中国转化医学的发展提出建议。

1 中美转化医学发展的历程及现状

1.1 转化医学在美国的发展

2005 年，美国国立卫生研究院（National Institutes of Health,NIH）发布新的医学研究路线图，率先倡导临床与转化医学研究实践。NIH 将自1960 年开始资助实施的临床研究中心计划（General Clinical Research Center,GCRC）终止，重新规划了GCRC 项目资金，将其与NIH 其他资源合并（例如，T 和K 培训基金项目和研究专业化发展基金等）并同NIH 共同基金整合为一体，设立了临床与转化科学基金（Clinical and Translational Science Awards,CTSA）项目。以基金形式资助建立临床与转化科学中心，引导和推动转化医学发展。项目基金采用合作协议模式，5 年为一个周期。该协议模式使资助大学院校的医学研究中心项目能够共同管理、共同合作和共享资源［2］。

2012 年初，NIH 创建了国家促进转化科学中心（The National Center for Advancing Translational Sciences,NCATS），同 时 将CSTA 项 目 并 入。NCATS 作为NIH 下属27 个机构和中心中的一个，致力于开发创新方法，以减少、消除或绕过转化研究进程中昂贵且耗时的瓶颈问题，进而加快向患者提供新药、诊断技术及医疗设备的速度［3］。截至目前，NCATS 在全美依托设立的转化医学中心达66所（见表1），并根据申请和评估情况进行滚动资助，每年投入总经费5 亿美元左右。

表1 美国66家转化医学中心依托机构及设立时间地点

表1 （续）

同时，NCATS 还建立了以人为中心涵盖基础研究、临床前研究、临床研究、临床实施以及公众健康等阶段在内的覆盖转化医学整个周期的项目及方案（见表2）。如此，以转化医学研究中心为“点”，转化项目研究为“线”，构建成转化医学“点线”结合的研究网络体系，系统化地推进转化医学研究。

表2 NCATS项目和方案

1.2 转化医学在中国的发展

2006 年5 月，阿斯利康宣布建立阿斯利康中国创新中心，开展针对中国人基因的转化医学研究，成为国内转化医学的开端。随后，与转化医学相关的会议迅速召开，国内开启了转化医学领域探讨和建设的热潮［4］。

1.2.1国家大力推动临床医学研究中心建设2012 年7 月，为加强医学科技创新体系建设、打造临床医学和转化研究高地，科技部、卫生部、总后卫生部等部门正式启动国家临床医学研究中心申报工作，并于2013 年8 月最终确定首批13 家国家临床医学研究中心［5］。国家临床医学研究中心的任务涵盖搭建专业化的临床研究公共服务平台、培育临床研究人才、搭建协同研究网络和开展基础与临床紧密结合的转化医学研究等［6］。截至目前，以病种为分类已建立四批50 家国家临床医学研究中心，见表3。在国家层面的支持和引导下，国内各地方也随之开展省级或市级临床医学研究中心的建设布局。

表3 国家临床医学研究中心

表3 （续）

1.2.2国家启动转化医学国家重大基础设施建设国务院《国家重大科技基础设施建设中长期规划（2012～2030 年）》将转化研究设施列入“十二五”

优先建设的重大科学基础设施。根据申请，分批次建设5 个国家级转化医学研究重大科技基础设施，俗称“1+4”项目。其中转化医学国家重大科技基础设施（上海）上海交通大学，作为综合性转化医学中心；转化医学国家重大科技基础设施（北京）北京协和医院，为疑难病研究中心；解放军总医院/清华大学，为老年病研究中心；转化医学国家重大科技基础设施（成都）四川大学华西医院和转化医学国家重大科技基础设施（西安）第四军医大学，为再生医学中心。其中，上海中心已经建成并投入运行使用，包括闵行基地和瑞金基地，其以肿瘤、代谢性疾病、心脑血管疾病等三类重大疾病转化研究，药物、试剂、材料有效性验证，大型高端医疗装备关键共性技术转化应用为目标进行设计建设［7］。

1.2.3各企事业单位自主探索建设转化医学研究机构自转化医学新兴理念传入国内，众多高校院所及医院纷纷成立转化医学机构，探索转化医学领域新的突破点。2007 年11 月，上海交通大学在国内率先建立转化医学研究中心，2009 年中南大学湘雅医学院成立湘雅转化医学研究中心。之后，国内医药企业也开始成立转化医学研究机构［8］。到2013年4 月底，国内建立的各类临床和转化医学研究中心及平台机构近130 家［9］。

2 美国转化医学发展的特点

2.1 脱胎于临床医学研究中心，具备系统性发展的承继

美国临床与转化科学中心建立在此前NIH 实施的临床研究中心计划（GCRC）基础之上。近半个世纪的建设和发展，原有的临床研究中心已经培养和汇聚了较多临床试验的专业人才、专用病床、门诊室、核心临床检验室以及辅助研究人员（例如，临床型专业护士、临床实验室技术员和生物统计学家）［2］。在基础设施和专业人员初步具备的前提下，由临床医学研究向多学科领域的转化医学研究过渡，以项目基金的形式引导建设，除项目的研究基金外也还包括人员培训经费等的捆绑下发，助力临床与转化科学中心的建设。除此之外，对于一些重要平台资源类项目予以专项建设。

2.2 针对转化医学新兴领域从国家层面进行引领和指导

“转化医学”理念萌生后即在不断地探讨中发展和完善。由于不同行业专业人士对“转化医学”概念的理解和认识存在差异，这无疑会影响转化医学机构未来的发展方向。转化医学机构建设起初，美国即在国家层面上设立引领性机构，树立广泛认同的转化医学理念，并加大理念的传播与实践。从顶层提出转化医学具体概念，将转化和转化科学定义明确化，探索形成自身的发展理念，并逐步完善转化医学发展的系统化规划。与此同时，对转化医学研究的各个阶段进行细化，明确各个阶段所要达到的目标，创新实施技术和方法，推动转化研究各阶段间的衔接互联。最终自上而下，推动和构建了转化医学系统化的研究网络及阶段化的项目实施方案。

2.3 关注转化医学通用平台及联系协调网的建设

临床试验无论是对医学新技术还是对药物研发而言都十分重要，通过通用平台的集中建设，并借助现代信息技术等辅助手段加快临床前及临床阶段的验证，从而为医学新技术或新产品尽快走向患者提供捷径。

转化医学作为链接基础、临床并贡献公共卫生健康的综合性学科领域，其建设涵盖众多临床与转化研究中心、平台项目，在形成纵向管理机制和多层次多专业方向委员会的基础上，还专项资助建立了CTSA 联盟总协调中心，负责组织、整合CTSA 网络资源以及开发并推广应用转化研究工具和资源等［9］。

2.4 紧密连接社区人群，服务公共卫生健康

转化医学最终的目的是要使基础研究、应用研究的成果能够迅速地转化应用到医疗卫生事业中去，为改善人民的健康服务。在转化医学研究的过程中，患者和健康人群的参与也是不可或缺的。通过建设为社区医疗人员提供转化医学研究培训等核心设施，鼓励社区参与临床与转化医学研究合作，形成与社区人群的密切交流与沟通，进而拓宽合作资源，为较快开展临床及公共卫生项目研究提供人群基础。

3 中国转化医学发展的特点

3.1 转化医学理念迅速引入，各机构独立探索实践

转化医学理念传入中国后，迅速引起广大研究者及各方面的人士的关注与推崇。不久，国内众多机构便相继成立转化医学机构探索开展转化研究工作。大致可分为以下几种类型：（1）基础研究型，主要由学校及其附属医院、科研院所独立或联合成立转化医学机构开展疾病致病机理的基础及转化研究工作；（2）平台资源型，主要依托高校及附属医院或医院单独成立，打造临床样本库、医疗大数据、公共试验平台等转化研究资源平台；（3）交叉融合型，该类转化医学机构将疾病研究同工程技术结合，侧重于应用型研究以开发新式医疗器械和创新诊疗技术。基础研究型、平台资源型、交叉融合型等三类转化医学机构结合自身优势特色，独立探索转化医学研究发展之路。

3.2 临床医学中心与转化医学基础设施同步建设

由于现代医学起步较晚，中国与美国在临床医学研究布局尚存在一些差距，在临床研究技术设施、人才资源等方面有所欠缺，国家在不断加大推进临床医学中心建设的同时，同步融入转化医学的理念与规划，致力于协同推进转化医学在我国的建设与发展。与此同时，在国家层面上推动建设转化医学国家重大基础设施，以转化医学研究设施平台建设为抓手，为众多研究团队提供开展转化研究和试验验证的基础性平台。

4 对我国转化医学发展的建议

4.1 加快临床医学研究中心建设，同步谋划转化医学前瞻布局

临床研究作为转化医学研究中的重要一环，其建设发展将直接影响转化医学的进程。通过大力实施临床医学研究中心的建设，推进临床研究与试验验证，不断完善临床研究的资源建设、人才建设以及工作流程实践，进而为整体过渡到转化研究奠定良好基础。在此过程中，也需要进一步增强与高校院所、企业、社区等在基础研究、临床试验等方面的交流协作，形成交流沟通机制，搭建畅通的资源共享平台。

4.2 加强转化医学发展顶层设计，探索设立转化医学发展专项

逐步完善转化医学发展顶层设计，建立国家层面的转化医学研究与发展领导机构，引领转化医学理念传播及明确转化医学各阶段的工作。探索设立国家层面的转化医学发展引导专项，通过专项指导和联结国内已经成立的转化医学机构，将其资源进行汇聚整合并搭建成平台，同时引导各转化医学机构结合自身优势差异化发展，以达到高效协作，一体化网络化推进转化医学进程。

4.3 齐抓转化医学硬软件建设，奠定平台资源高效利用基础

转化医学研究在依靠基础实验平台、临床研究试验平台等硬件设施的基础上，还需要来自现代信息技术的支撑，将各种平台数据资源进行汇集处理，为资源对接、数据分析交流、模型预测等提供助力。梳理并打造服务于国内转化医学发展的软件辅助平台，为转化医学研究人员开展研究和试验提供方便，有效缩短转化研究的时间，尽快推向应用。

4.4 增进社区人群参与转化医学研究，推动公共卫生健康发展

通过增进与社区的联系，培训和协助社区卫生机构针对性地提升社区卫生健康服务水平，促进公共卫生健康发展。与此同时，促进社区人群对转化医学研究的了解和参与。紧密的社区联系使得医学开发试验有较好的群众基础，有助于后续更高效地开展各项转化医学研究工作。