1.治疗骨质疏松的双效药物

治疗骨质疏松症的一种双效药物romosozumab（商品名Evenity），是用于治疗携带高骨折风险的绝经后骨质疏松症患者。之所以称之为双效药物，是因为该药物在促进骨形成的同时亦可以减少骨吸收。其作用机理为：作为一种全人源化的单克隆抗体，romosozumab 进入人体后能够与骨硬化蛋白（sclerostin）特异性结合，拮抗sclerostin 的活性，阻断sclerostin 对低密度脂蛋白5/6（LRP-5/6）的作用，继而激活wnt 信号通路，发挥促进骨形成和减少骨吸收的双重作用，有效缓解骨质疏松的症状。

2.针对九成囊性纤维化患者的新药

囊性纤维化是由于CFTR 蛋白发生缺陷引起的。Vertex 医药公司研制的SYMDEKO（tezacaftor/ivacaftor 和ivacaftor）获得FDA 批准上市，用于治疗12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因携带两个F508del 突变拷贝或者至少携带一个对tezacaftor/ivacaftor 药物有反应的突变。SYMDEKO是Vertex 获得FDA 批准的第3 种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。

3.首个用于原发进展型多发性硬化症的药物

Ocrelizumab 是首个也是目前唯一的针对原发性进展期多发性硬化症（MS）患者的治疗药物，是一种B 细胞CD20 抗原抑制剂单克隆抗体。作为一款潜力重磅药物，疗效上比第一代抗CD20 单抗Rituxan 的治疗较果明显，对疾病活动的控制能力更强，抗体依赖细胞毒性强，免疫原性低；最重要的一点，6 个月用药一次，显著改善患者的依从性，对RRMS 及PPMS 两种类型的MS 均有治疗作用。

4.通用的丙型肝炎治疗

固定剂量的联合用药Sofosbuvir/velpatasvir（sofosbuvir 为一种核苷酸聚合酶抑制剂，velpatasvir 为NS5A 抑制剂）被批准为治疗成人丙肝的最适方案。……