马美英，李筱永

(首都医科大学医学人文学院,北京 100069,1843799109@qq.com)

2020年1月7日，国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》(以下简称《指导原则》)，该指导原则表示，随机对照临床试验(randomized controlled trial，RCT)固有的诸多局限使得药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形而面临挑战，因而，如何利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性并以此支持药物研发，成为各界高度关注，共同期待且极具挑战性的问题[1]。真实世界研究(real-world study, RWS)发展下利用真实世界证据支持药物研发、评价药物有效性和安全性成为一种可能的策略和路径。

1 真实世界证据支持药物研发的发展背景

作为传统评价药物有效性的“金标准”，RCT为我国药物临床研究试验广泛采用，实践证明研究结论较为可靠。但RCT具有受试者招募困难、代表性差、样本量有限、时间成本高昂、对不良事件探测不足等局限性。此外，RCT往往忽视了个体间和个体内的差异，治疗方案不够精准，或其所证明的某种有效干预措施作用于某一具体患者时出现无效或疗效不明显的情况[2]。与RCT相比，真实世界证据能够获取更加全面的临床人群的异构数据，解释药物对患者的风险和收益，更好地推动个体化研究的发展。

循证医学核心思想是将已有的客观科学的结果作为用于指导临床医疗实践决策的证据。循证医学采用统计性结果，得到相对理想的、均一化的证据，但对于在平均标……