刘 丹，周吉银

(陆军军医大学第二附属医院国家药物临床试验机构，重庆 400037，fairyfair@126.com)

信息技术使临床诊疗实践积累了大量的医疗数据，大数据技术为真实世界研究(real-world study,RWS)的开展奠定了基础。真实世界研究是指针对预先设定的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康相关的数据或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析获得药物的使用情况及潜在风险受益比的临床证据(真实世界证据)的研究过程[1]。真实世界研究最初用于监测人类对药物的不良反应。通过药物流行病学分析方法对临床应用中发生的不良事件进行分析，以确定它们是否确实是阴性反应。随后，真实世界研究被用于重新评估上市药物的有效性和安全性，以及重新评估医疗干预措施，以检查其在无限制条件下的有效性，以期为医疗卫生决策提供依据[2]。

真实世界研究能够为临床医疗决策发挥一定的作用，但在药物和医疗器械评审中，只能作为现有临床试验的补充，不能替代临床试验，而且其应用范围是有限的。许多情况下，出于实践和伦理的原因，非随机、人为设置对照组的单臂临床研究是首选。单臂临床研究的优势包括提高效率和降低成本，减轻对照组受试者对使用安慰剂的恐惧。这对于罕见病尤其重要，因为患者的入组非常具有挑战性。对于威胁生命或医疗需求高度未得到满足的患者来说，安慰剂对照不是一种好的选择，但高质量的登记研究通常是可行的。……