尹 玥，陈 宜，王志军

•KEYWORDS:anti-VEGF; retinopathy of prematurity; Coats disease; familial exudative vitroretinopathy; incontinence pigment; sickle cell retinopathy; retinoblastoma

0引言

血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor, VEGF)是胚胎时期眼球发育过程中血管形成的关键介质，也是在多种儿童视网膜和脉络膜疾病中引起视网膜新生血管形成和血管通透性改变的重要因子[1-3]。

目前，抗血管内皮生长因子药物包括贝伐珠单抗、雷珠单抗、哌加他尼、阿柏西普、康柏西普。尽管迄今为止，除雷珠单抗被欧盟批准应用于治疗早产儿视网膜病变(retinopathy of prematurity, ROP)之外，其他药物均未被批准用于儿童眼内，但许多研究者已经对这些药物在ROP等儿童眼底病变中的超适应证使用进行了评估，其中贝伐珠单抗和雷珠单抗是较常用的药物。

1抗VEGF治疗在儿童眼底疾病的应用

1.1 ROPROP是一种视网膜血管增殖性异常，它是世界上造成儿童眼盲的主要原因之一[4]。临床上用病变部位(Ⅰ～Ⅲ区)和程度(1～5期)来描述ROP眼底病变的情况，并作为选择治疗时机和方式的依据。在ROP病情进展过程中，有一段短暂时间窗可予以有效的治疗以得到较好的预后。早先认为，出现阈值病变才需要进行治疗(阈值病变：Ⅰ区和Ⅱ区，3期伴有附加病变的ROP连续出现5个钟点或间断出现8个钟点)[5]。2003年ETROP(Early Treatment For Retinopathy of Prematurity)研究组提出早期治疗高风险阈值前病变可以得到更好的预后，高风险阈值前病变即1型ROP：Ⅰ区任何伴有附加病变的ROP；Ⅰ区, 3期伴或不伴附加病变；Ⅱ区, 2或3期伴有附加病变[6]。此后，越来越多研究者认为出现1型ROP是治疗的时机。此外，除了典型的病变，ROP还有一种特殊类型：急进性后部ROP(aggressive posterior retinopathy of prematurity，AP-ROP)，以病变位于后极部、附加病变明显且病情进展迅速为典型特征。……