背景：自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。2021年，共有七个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。医保谈判代表一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是感动无数网友。

2018年10月8日，刚满10个月的石头被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是一种由脊髓运动神经元退行性病变导致的遗传性神经肌肉病，主要临床特征为肌无力和肌萎缩，伴有脊柱侧弯、关节变形、重症肺炎等并发症。2018年，SMA纳入我国《第一批罕见病目录》。

“一般活不过2岁，现在没有治疗办法。” 马大翔（化名）依旧记得石头确诊SMA当天医生的原话。2019年2月，诺西那生纳在中国获批上市。诺西那生钠由渤健公司研发、生产，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。在迎来曙光的同时，马大翔一家又随即陷入新的绝望。一支5毫升的诺西那生纳定价近70万元，第一年需用藥6次，往后每年用药3次，终身不停。马大翔回忆当时的心情：“从无药可医，到有药医不起，我宁愿没药。”

今年的医保谈判成为了马大翔们的救命稻草。12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，诺西那生纳成功进入医保，实现天价罕见病药在基本医保准入的零突破。

“没有任何语言足够表达感谢和激动。”得知医保谈判结果之后，马大翔告诉记者说，“这是改变命运的一场谈判。”