吕红兵

一、背景情况及问题分析

2020年2月5日，北京中日友好医院宣布启动对瑞德西韦治疗新冠肺炎患者的临床研究；2月6日，瑞德西韦在武汉金银滩医院开启临床试验，第一批新冠肺炎重症患者开始接受用药。

此次临床试验在新冠肺炎疫情严重的特殊情况下进行，在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物，属于同情用药制度的范畴。

我国2019年修订的《中华人民共和国药品管理法》第23条虽然对同情用药制度作出了原则性规定，但并未对同情用药制度的申请人、申请程序及责任承担等后续问题进行明确。

同情用药制度下，用作治疗的药物属于临床试验产品，治疗的结果具有不确定性。在这种情况下，必须充分考量制药方和临床试验机构的作用，并由有权机构对其进行严格监管，从而切实保护患者的合法权益。

二、完善建议

1.明确同情用药制度的适用对象和申请人

结合我国2017年发布的《拓展性同情使用临床试用药物管理办法（征求意见稿）》（以下简称“《同情用药办法征求意见稿》”）第3条的规定，同时借鉴美国、加拿大等国的规定，同情用药的适用对象不应局限于临床试验，而应是罹患特定疾病且处于特定治疗阶段，但现有治疗方法已经用尽，且无法参与到已有的药物临床试验中的患者。《同情用药办法征求意见稿》规定的用药申请人为药品申请人，然而，应关注到药品申请人虽熟悉药物的作用，但对于患者的病理和体征并不熟悉，应参考美国、加拿大和英国等国的做法，由既熟悉病患又熟悉药物的患者的医生作为申请人。

2.规定规范有效的申请程序

美国、加拿大、英国等国同情用药的申请程序均是由相应患者的医生向有权机构进行申请，并等待机构的审批。其中，美国还根据患者的不同情形作出审批期限的区分，并关注到紧急情况下的有权机构的加急答复。结合《同情用药办法征求意见稿》，我国同情用药的申请程序应明确由申请人向国家药品监督管理局药品审评中心申请，并应提交申请拓展性同情使用药物的背景及给药方案、前期临床试验总结（若有）等申请材料。同时应根据患者的不同情形作出区分，针对无法长时间等待书面审批结果的情形，如此次武汉面对的疫情，应提供简洁方法进行申请、审批与答复，建立一个快速、有效的申请程序，使患者能够快速获得所需药物。

3.建立严格的监管制度

首先，应充分保障患者的知情同意权，患者及其家属都应有机会充分了解试验用药物潜在的风险，特别是患者有权利对于是否接受用药自主作出选择。其次，应充分发挥制药方和医生的作用，要求医生和制药方进行基本的医疗记录，及时向药审中心上报不良反应、副作用等情况，从而形成医生和制药方相互监督的机制。最后，药审中心应负责审核申请，并在全过程中进行实时督导，通过严格的监管机制，确保患者的知情权等相关权益以及整个过程的公开、透明，保障用药的有效和安全。