第一部分：中国多发性骨髓瘤疾病负担、治疗方案与临床未满足需求

1 多发性骨髓瘤疾病概述

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病[1]。以骨髓中浆细胞恶性增生，分泌大量单克隆免疫球蛋白(M蛋白)并最终导致靶器官损害为特征[2]。临床上主要表现为血钙增高，肾功能损害，贫血和骨病(即“CRAB”症状)[3]。

MM是一种无法治愈的进行性疾病[4]。现有研究表明[5]，大多数MM 患者由意义未明单克隆丙种球蛋白血症(monoclonal gammopathy of undetermined significance,MGUS)转化而来：MGUS以每年1%的速度进展为冒烟型骨髓瘤(smoldering multiple myeloma,SMM)，SMM患者在确诊的前5年中每年有10%进展为活动性骨髓瘤(active multiple myeloma,AMM)[6]。SMM患者若发生以下3种骨髓瘤相关事件：①克隆性浆细胞≥60%[7,8]；②游离轻链检测κ/λ≥100或≤0.01[9,10]；③MRI检查发现多于1处局灶性病灶[11]，则容易在2年内快速进展为AMM。MM患者在疾病进程中会多次复发直至进展成为难治性MM患者。

MM在生物学和临床预后上具有明显的异质性。不同阶段或疾病风险水平的患者在预后方面的表现差异极大[12]。影响预后的因素主要可以归为宿主因素、肿瘤特征和治疗反应3个大类，单一因素通常不足以决定预后。为保证患者接受有效治疗并获得预后改善，应结合多因素对MM患者进行分期和危险分层[3]。目前，MM的临床分期主要采用Durie-Salmon(DS)系统评估肿瘤负荷与临床进程，使用ISS或R-ISS系统判断预后；Mayo骨髓瘤分层及风险调整治疗(mSMART)系统也较为广泛的应用于临床。基于危险分层的治疗方案建议针对高危MM患者采用更积极的方案预防进一步的并发症，对低危患者则要防止过度治疗避免增加不良反应和浪费有限的卫生经费。……