卢志鹏，谢旭芳，吴晓牧

（南昌大学第一附属医院神经内科，南昌 330000）

重症肌无力（MG）是一种临床表现以肌无力为主的自身免疫性疾病，多数轻中度MG患者通过服药可以有效缓解症状，大部分重度MG患者通过胸腺切除术及药物治疗也能取得较好的疗效。尽管传统医疗能很好的控制MG的症状，但是仍有小部分通过各种治疗方式仍无法控制症状的难治型MG患者。干细胞移植疗法有着重建或是调节免疫系统的功能，能很好的帮助难治型MG患者。本文将简要综述近年来造血干细胞疗法在MG治疗上的应用。

1 干细胞简介

干细胞被定义为具有自我复制能力和自我更新能力，并分化为多种谱系的细胞[1]。关于干细胞近年来的研究多集中在多能干细胞和成体干细胞上。多能干细胞是指具有分化成所有细胞能力的细胞组，常见的有胚胎干细胞 (embryonic stem cells，ESC)和诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells，iPSC)。ESC是从胚胎未分化组织中分离出来的具有多种分化潜能的细胞。2006年，akahashi和Yamanaka通过四种转录因子将完全分化的细胞重新编排成为iPSC，使其具有和ESC相同的分化能力[2]。由于伦理的原因，ESC被限制在临床应用，而iPSC研究更多出现在动物试验中。

造血干细胞 (hematopoietic stem cells，HSC)移植是目前应用于重症肌无力临床试验的主要疗法[3]。HSC移植是临床上最早的干细胞疗法，上个世纪五十年代，HSC移植就已经应用于治疗终末期白血病，并且成功缓解了病情进展[4]。在2004年，第一例接受HSC移植治疗的MG患者在术后2个月观察到MG症状消失，并在为期6个月的观察期内未出现与HSC移植的不良事件[5]。……