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修复脱靶“漏洞”踩下基因编辑“安全刹车”

2019-08-22

人人健康 2019年15期
关键词:研究

■本刊记者 常 晓

让裁剪“生命天书”的基因编辑技术变得更安全,在这一全球激烈竞争的领域,中国科学家已开始领跑。

不久前,国际顶级学术期刊《自然》在线发表了我国科学家题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA(核糖核酸)脱靶及其通过突变消除RNA活性》的论文,首次证明了多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶,并获得3种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床治疗提供了重要基础。

此项研究一经发表,立即引起了广泛关注,业界称其“踩下了基因编辑技术的安全刹车”。而通过此次研究,研究团队将有望在“漏洞”修复的基础上,进一步开发出新一代更加安全精准的基因编辑技术。

神奇的单碱基编辑技术

随着科学技术的不断进步,基因编辑这一曾经高高在上的科学名词,如今已走进公众视野。“基因编辑技术若使用得当,是能造福人类的。”中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究人员介绍,利用这一技术,我们可以改良植物性状,使得蔬菜保质期更长,口感更好;而通过相关DNA复活灭绝物种等,也并非遥不可及。

当然,对于基因编辑技术来说,更关键的是可以治疗一些恶性疾病。脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋……根据杨辉提供的数据,全球有3亿罕见病患者,其中儿童占了一半。这7000多种罕见病绝大多数无有效药物可治,犹如悬在头顶上的一把达摩克利斯之剑,长久困扰着人类。

单碱基编辑技术的出现,犹如一道曙光,让科学家和患者们看到了希望。

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