井远方 卢伟 唐湘凤

重型再生障碍性贫血（severe aplastic anemia，SAA）是一类骨髓衰竭性疾病且好发于少年儿童群体，其发病机制与造血干细胞功能缺陷、造血微环境破坏、免疫损伤等多种病理生理改变有关[1]。目前异基因造血干细胞移植是治愈SAA的唯一方法，但多数患者受到人白细胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）配型限制，此时行单倍体相合造血干细胞移植（haploidentical hematopoietic stem cell transplantation，hi-HSCT）为改善患儿预后质量的重要手段[2]。为预防hi-HSCT后移植物抗宿主病（graft-vs-host disease，GVHD）的发生，临床推荐以脐带间充质干细胞（human umbilical cord mesenchymal stem cells，hUC-MSC）输注，从而保证治疗成功率、降低恶性血液病复发风险[3]。海军总医院儿科于2010年2月至2014年1月，将hi-HSCT联合hUC-MSC输注用于11例SAA患儿的治疗，取得了较好的效果，现总结如下。

资料与方法

一、研究对象

以海军总医院儿科2010年2至2014年1月收治的11例SAA患儿为研究对象，进行回顾性分析。患儿均符合《血液病诊断及疗效标准》中关于SAA的诊断描述[4]，因未找到HLA全相合供者而接受hi-HSCT联合hUC-MSC输注治疗，且随访时间≥12个月，排除临床资料不完整者、中途失访者，以及随访期间新加入其它研究者。11例患儿中，男4例，女 7例，年龄 3 ～ 13岁，平均（9.18±3.06）岁，病程 2 ～ 11 年，平均（6.81±2.69）年，其中 2 例既往有免疫治疗失败史，其余9例均为初次接受治疗。供者均为亲缘供者，其中母供子6例，父供子3例，同胞供者2例；女供男1例，男供女4例，女供女3例，男供男3例。以序列特异性引物聚合酶链反应（PCR-SSP）法确定供受者HLA-A、HLA-B、ABODR位点，其中1个位点不合者2例，2个位点不合者3例，3个位点不合者6例；ABO血型相合7例，主侧血型不合1例，次侧血型不合3例。

二、治疗方案

（一）供者……