李卫

作者单位：100037 北京市，中国医学科学院 北京协和医学院 国家心血管病中心 阜外医院 医学统计部

最近，《美国医学会杂志（JAMA）》发表了SECURE-PCI（Statins Evaluation in Coronary Procedures and Revascularization）随机、双盲、安慰剂对照临床试验结果[1]，国内有些学者解读时不够全面，以亚组结果替代整组结果，给读者造成误导。为了使读者对该研究有一完整、准确的理解，本文从统计学角度对该研究进行解读。

SECURE-PCI研究将来自巴西53个研究中心计划进行经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的4 191例急性冠状动脉综合征（ACS）患者随机、双盲分入阿托伐他汀负荷剂量治疗组（2 087例）和安慰剂对照组（2 104例）。负荷剂量治疗组在PCI术前及术后24小时共接受两次阿托伐他汀80 mg负荷剂量给药，负荷剂量治疗组患者在PCI术后24小时接受第二次阿托伐他汀80 mg负荷剂量给药后，与安慰剂对照组患者一起均接受常规阿托伐他汀40 mg治疗直至30天。该研究的主要目的是验证PCI围术期两次给予阿托伐他汀80 mg负荷剂量治疗是否可以降低30天患者发生主要不良心血管事件（MACE：定义为全因死亡、心肌梗死、脑卒中以及非预期冠状动脉血运重建）发生率。

根据该研究的研究方案[2]，这是一项优效性的研究设计（假设安慰剂对照组30天MACE发生率约为12.3%，负荷剂量治疗组可以降低25%的MACE发生相对风险，在90%把握度、双侧0.05显著性水平下，需要4 192例患者）。为了最大限度利用随机人群信息，该研究没有采用符合方案集（仅包含完成试验或没有大的违背方案人群）进行统计分析，而采用更为接近真实临床实践、更为保守的评估治疗效果的意向性分析（Intention-to-treat， ITT）原则（即：所有随机入选且至少进行了一次治疗的人群全部进入最终统计分析）对主要研究终点进行统计分析。……