高 明,焦 磊,王秉翔

“动物法则”(animal rule)[1]是美国食品药品监督管理局(U.S.Food and Drug Administration,FDA)在药品和生物制品审批法规中,针对旨在减少或防止因暴露于生物、化学、放射性核物质造成的严重或威胁生命的疾病的药物和生物制品欲获得上市,出于伦理道德和不可操作性而无法直接在人体进行产品有效性研究等原因,特别制定的以该产品动物试验有效性数据证明其人体有效性为主要依据的操作原则.动物法则没有一定之规,视不同类别、不同疾病制定不同策略、不同路径,关键在于可操作性、可说服性.此法则于2002年5月正式生效,是美国应对生物恐怖袭击的有效策略之一.炭疽[2]、鼠疫[3]、肉毒菌毒素中毒[4]等疾病,均属于“动物法则”所指的生物因素造成的疾病,它们的病原菌具有毒性强、传染性强、抵抗力强等特点,常以易于吸入的气溶胶状态进行传播和扩散,长期以来被“恐怖分子”作为生物战剂研究和使用,尤其是炭疽.鉴于此类疾病的特性,出于伦理道德和不可操作性等原因,无法直接在人体进行产品的有效性研究.这种情况下,根据“动物法则”的规定,以充分且有严格对照的动物实验数据为依据,并结合人体的安全性数据,开发者便可向FDA提交药物和生物制品的上市审批申请.自“动物法则”生效以来,FDA批准的此类产品主要以防治炭疽的单克隆抗体为主,其次还有肉毒抗毒素,尚没有鼠疫相关的药物或生物制品.

1 FDA的要求与建议

1.1 上市前的要求 开发的产品……