赵 煜

（上海市市西中学，上海 200040）

基因工程在医药方面的应用与发展

赵 煜

（上海市市西中学，上海 200040）

本文介绍了基因工程原理，并就基因工程在医药行业的应用展开深入论述。从微生物基因工程，植物基因工程，动物基因工程三种转基因技术开始，并较详细以胰岛素，抗凝从微生血酶为例，说明了其用处及制作过程。除此之外，本文还分析了基因工程在药用方面的利与弊，并就当下存在的争议提出较为适当的解决方案和前景期待。

基因工程技术；医药应用；药物；基因工程技术药用优缺点；发展前景

1 前 言

1.1 基因工程原理

基因工程，又称作转基因技术，是指依据预先设计好的蓝图，人为地将一种生物的基因通过运载体转移到另一种生物的受体细胞并使其在受体细胞中表达，从而产生人类所需产品的现代化生物技术。通常来说，基因工程的三大工具包括限制酶，连接酶和运载体。限制酶通过识别DNA分子特定脱氧核糖核苷酸序列从而获取目的基因。连接酶将切取的目的基因片段与运载体相连接。运载体是指与目的基因相连接并将其送入受体细胞来使其表达的工具。基因工程技术可根据受体细胞类型的不同分为微生物基因工程，植物基因工程和动物基因工程[1]。

不同表达系统的基因工程各有特点，它们都在农业，工业，医学和环境等方面起了重大作用。尤其，基因工程在医药行业的应用与发展倍受重视，但在大力发展它具有革新意义优点的同时，如何解决当下存在的问题和争议也值得深思。

1.2 基因工程在医药行业的发展历史

由于微生物繁殖迅速，结构简单，便于大规模发酵生产，因而微生物基因工程在医药行业的应用发展最为显著。自从20世纪80年代初开始，微生物基因工程已用于药用蛋白质的规模化发展，比如治疗胰岛素依赖性糖尿病的人胰岛素，治疗急性胰腺炎，糖尿病和肢端肥大症等疾病的人脑激素，治疗不排卵症的绒毛膜促性腺素，助产的松弛素等。动物基因工程能培育生产人源性蛋白质药物的动物，人类因而可从这些动物的乳腺中获取目标产物以应用于医药行业[2]。

2 基因工程在医药行业与治疗人类疾病的应用

2.1 胰岛素——微生物基因工程

胰岛素是多肽蛋白质类激素，可以通过合成肌糖原，肝糖原；促进体内糖分氧化分解；抑制非糖物质转化为糖类等调解机理使得血糖含量下降，维持体内的糖分平衡。但有些人由于先天性患有糖尿病或因后天饮食不当，精神状况不佳，因而体内不能正常对血糖进行调控，主要可分为两类：一种是1型糖尿病患者，占总患者人数的5%--10%；另一种是2型糖尿病患者，占总患者人数的90%--95%。前者主要是遗传因素，体内缺乏分泌的胰岛素；后者主要是胰岛素抵抗，即胰岛素受体不能正常识别。胰岛素治疗是微生物基因工程药用方面的第一个应用。据统计，我国已有三千万以上的糖尿病患者，而且正以每年10%的速度增长。过去世界上只有美国和丹麦可以生产人胰岛素，但由于进口昂贵和我国需求量过大，通化东宝药业股份有限公司技术人员成功研制出我国的基因重组人胰岛素，于1988年通过卫生部鉴定并随后大批量生成产。这其中就有应用到微生物基因工程。过程大致为从其它生物内获取胰岛素基因，通常与质粒连接，进入大肠杆菌，再经一系列的培养，纯化等获取胰岛素B链，从而加工成胰岛素用于医用制药[1]。

2.2 药用重组蛋白——植物基因工程

由于植物细胞具有全能性，植物的组织或细胞在特定的环境下可以重新生长成为完整的植株。因此，药用基因重组到植物细胞后可以得到含有重组基因的完整植株。其稳定的遗传条件为医药方面应用提供了良好准备。药用基因的市场十分广大，比如纯化的血清蛋白（has），全世界的年需求量达500t甚至以上，传统的从人的血液里提取不但价格昂贵而且还有病原微生物感染的安全问题。但是，利用植物基因工程来解决，就能巧妙地解决上述两个问题。类似的植物性来源药物蛋白还有：人的白介素，干扰素，脑咖啡等[2]。

2.3 抗凝血酶（ATryn）——动物基因工程

抗凝血酶缺乏是常染色体显性遗传病，患者多数表现为静脉血栓而引起的左侧下肢水肿。美国食品和药物管理局批准首个转基因动物制药ATryn，这也是人类第一个动物转基因生产的药物用于临床。其原理是山羊作为活的生物反应器，通过将人的抗凝血基因接入乳腺组织特异性表达载体，再用显微注射法将重组DNA分子注入山羊的受精卵，出生后的山羊就会带有这个基因并稳定遗传，产生的乳汁中可获得人抗凝血蛋白并被用作制药等[3]。

3 基因工程医药方面应用的优缺点及解决

3.1 优点

微生物由于个体小，结构简单，繁殖速度快，个数多，所以微生物转基因工程生产量大且效率高，成本低，是工业化生产的一大优势条件。植物转基因工程生产疫苗时对环境要求较低，生产较简便，表达产物大多无毒性和副作用。动物转基因工程的遗传较稳定，可大批量获取目标药物产品。

3.2 缺点

基因工程在造福人类的同时不可避免的也暴露了一定缺点。微生物基因工程，植物基因工程，动物基因工程因应用技术的不同，操作过程中有各自不同的缺点。主要可归纳为：成本高，存在一定卫生不安全性，对环境，设备要求高。

3.3 解决

针对成本高，对环境和设备要求高等问题方面，国家应鼓励并大力支持基因工程方面的研究。在技术方面，国家应大力培养相关人才，坚持走科教兴国的路线。

4 发展前景

作为一项较新技术，基因工程的发展前景和提升空间无疑是巨大的。基因工程在医药方面的应用也无疑会成为二十一世纪的一大重点。药物产品，基因治疗等都在不断地改变着人们日常的生活，从过去大成本高难度的医治到如今大规模生产和普遍转基因技术的应用，全新的时代正迎面走来。在逐渐解决技术上的问题过程中，加大对基因工程的宣传和了解也是很有必要的。因为当人们更好的深入了解这一项技术后，不仅能提升自身的科学文化素养还能让更多年轻人主动参与其中，加强国家实力。虽然基因工程技术在医药方面的应用已有一段时间，但对它有了解的却比较少。在研究期间，通过问卷星软件技术的支持，笔者制作了一份问卷调查，共发放100份，回复率为66%。其中45.45%的被调查者对基因工程有所了解，48.48%的被调查者对基因工程有所了解但是不深入，还有4%的被调查者完全没听说过。除此之外，人们对于基因工程还有很大的疑惑与不信任。在询问是否认为基因工程技术安全的问题上，42.42%的被调查者表示认为安全，4%的被调查者认为不安全，52.52%的被调查者对此没有具体了解。矛盾主要体现为对植物转基因工程是否破坏环境和基因工程食物应用，药用等方面对人体自身健康是否会有损害存有争议。虽然在未来的路上，一定会有曲折和困难，无论是技术上的障碍还是社会舆论的打击，但只要经过实践并验证是正确的，就一定能克服难关，为人类，为世界创造更好的明天。

[1] 百度百科.基因重组人胰岛素 [EB/OL].http://baike.baidu.com/item/%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E9%87%8D%E7%BB%84%E4%BA%BA%E8%83%B0%E5%B2%9B%E7%B4%A0,2017-07-01

[2] 百度文库.谈谈利用准基因植物生产药用蛋白的研究[EB/OL].https://wenku.baidu.com/view/b6067a6225c52cc58bd6be82.html,2017-07-01

[3] 生命新知.药物史上的第一次:用转基因动物“制药”[EB/OL].

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ISSN.2095-8242.2017.46.9103.02

本文编辑：吴玲丽