王丽萍，刘清峰，刘洋

（上海健康医学院健康信息技术与管理学院，上海 201318）

美国对罕见病医疗器械的监管及其启示

王丽萍，刘清峰，刘洋

（上海健康医学院健康信息技术与管理学院，上海 201318）

随着社会的发展，各国都加强了对罕见病患者的关怀，治疗罕见病的医疗器械也引起了政府的重视。美国最早立法管理医疗器械，关于罕见病医疗器械的政策法规和监管均很完善。为了解美国罕见病医疗器械的监管，本文采用文献分析法，介绍美国人道主义器械豁免政策，分析其审批程序、监管措施及实施效果，并对我国罕见病医疗器械监管提出建议，如明确我国罕见病的定义和标准，鼓励企业进行罕见病医疗器械的研发；制定并完善罕见病医疗器械优先审批政策；改变监管职能，增进监管部门和生产企业的交流、协作与合伙；转变监管模式，加强医疗器械上市后的质量监管和控制；引导和支持生产企业平衡经济效益与社会效益。

卫生事业管理；罕见病医疗器械；美国；监管

0 引言

罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。WHO将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。美国在《罕见病药物法案》（Orphan Drug Act）中将罕见病定义为全国每年患病人数低于20万人（或患病人数比例小于1/1500）的疾病[1]。根据疾病症状及发病机制进行分类，罕见病有10余个大类，约7000种。目前，我国尚无官方的权威定义，我国罕见病诊治及药械等受经济、人口、社会保障水平等条件制约，还处于起步阶段[2]。……