张　起张蕾颖

（1.国家知识产权局专利局医药生物发明审查部，北京　100088；2.中国科学院遗传与发育生物学研究所，北京　100101）

中国基因治疗专利分析

张起1张蕾颖2

（1.国家知识产权局专利局医药生物发明审查部，北京100088；
2.中国科学院遗传与发育生物学研究所，北京100101）

基因治疗是指基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预，虽然在安全性问题上受到质疑，但其高效、特异的优点使其在肿瘤、遗传病、心脑血管疾病等疾病的治疗中有着良好的应用前景。作者采用在分类号和

检索的基础上人工进一步筛选和标引检索结果的方式，检索了中国专利检索系统文摘数据库（CPRSABS）中基因治疗专利申请，并分析了其申请年代、申请人、载体类型、疾病分类等方面信息，为我国基因治疗研究和专利申请提供了参考。

基因治疗；载体；专利

1　背景

按照美国食品药品监督管理局（FDA）1993年的定义，基因治疗是指“基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰，随后注入患者体内，或者将基因治疗产品直接注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变，这种遗传学操纵的可能会起预防、治疗、治愈、诊断或缓解人类疾病的作用”。自1990年美国国立卫生研究院（NIH）批准进行第一例重度联合免疫缺陷综合症基因治疗临床试验后，截止2012年已进行的基因治疗临床实验超过2000例，相关论文有近20000篇。目前已经有两种基因治疗药物——今又生®/Gendicine®和Glybera®被中国和德国批准上市，其中今又生®/Gendicine®的使用者已经超过15000名。……