黄昉苨

14周大的时候，英国女婴蕾拉·理查德被诊断出罹患急性淋巴细胞白血病。通常对这么小的婴儿来说，这种病的治愈率在25%左右。但蕾拉看起来不属于这幸运的四分之一：她接受了化疗，却清除不净体内的癌细胞；她的骨髓移植配型成功，可手术没多久，白血病还是复发了。

2015年6月，医生给出了最后的医嘱：姑息治疗，让孩子尽可能在平静中离开人世。

然而蕾拉的父母选择了另一条近乎疯狂的、以往从未在人类身上实践过的路———请医生拿起“分子剪刀”，按不同需要精确编辑基因，在蕾拉体内打一场环环相扣的“癌细胞阻击战”。

在这场阻击战中，医生需要修改基因，释放出能够揪住并狂揍癌变细胞的“主力军”，再引导它们绕过蕾拉体内的防御系统，躲过外界病菌和化疗药物的“误伤”，最终顺利攻下癌细胞老巢。

经过十几个星期的等待之后，奇迹发生了。蕾拉拥有了健康的骨髓细胞，各项身体指标也趋于正常。看着这个小女孩现在胖乎乎的样子，很难想象，最初当她父母向医生求助时，瓦萨姆·卡西姆医生想到的是一种“在小白鼠身上很管用”的治疗方案。

瓦萨姆·卡西姆是伦敦大学儿童健康研究所细胞与基因治疗学教授，同时也是一家儿童医院的免疫学顾问。他的想法很简单：孩子的病情已经别无选择，为什么不使用新的 UCAR T19细胞呢？

伦敦的医学专家用基因编辑技术，为蕾拉量身定制一批“抗癌大军”，直捣她体内的癌细胞巢穴。比起传统医疗手段，这种新方式更为“聪明”。比如面对化学药物时，蕾拉体内总有一些癌细胞能机敏地找地方躲起来，并产生耐药性。但它们却躲不过被改造过的免疫细胞。

人类的每个细胞内都有一套基因组，其中包含着两万多个基因。如今，医学专家已经能够使用多种方法，去修改细胞内的基因，“几乎就像改错别字一样简单”。想想那场景：一个个能修饰DNA序列的酶，经过改造后，全副武装地被送進细胞里，找到目标位置，把那里的基因切开，按需要修修补补或是直接破坏。

胚胎学家、中山大学副教授黄军解释道：“（此前治疗癌症最先进的）靶向治疗是针对基因变异设计治疗药物（治标），基因编辑是把基因修改正确（治本）。”

除了基因编辑，还有另一种听起来很疯狂的CAR T技术将被用在蕾拉身上。CAR T技术全称是“嵌合抗原受体T细胞”，也是一种还在试验期的治疗方式。被称为“T细胞”的免疫细胞被植入能识别白血病癌细胞的受体之后，就会成为既“认路”又能精准“开炮”的抗癌“主力军”。给这种免疫细胞添加的“嵌合抗原受体”，在杀死癌细胞的基础上，还能分裂出一支“抗癌大军”。

这种技术第一次把一个六岁小女孩体内的癌细胞消灭干净。不过，虽然直到目前蕾拉的各项指标看起来都不错，但是要等到一年多之后，医生才敢下痊愈的结论。

手术后，蕾拉终于可以离开病房，与父母、姐姐一块儿回家。这对年轻的夫妇，用一种难以想象的方式挽留住了他们的孩子。