秋水仙素

近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩蕾拉·理查兹，成为利用“基因编辑细胞”治愈癌症的全球首个案例。

斩杀癌症的免疫细胞

那么，拯救小蕾拉的“基因编辑细胞”究竟是什么呢？它其实就是一种经过改造的T细胞。这类T细胞常被称为“杀手T细胞”，它们在人体内的工作就是识别那些异常的（例如受感染或是癌变）细胞，并结束它们的生命。

大多时候，天然的“杀手T细胞”在人体内处于待机状态，只有在同时接触了其他细胞表面所呈现出的特异抗原物质，并且处于适当的细胞因子刺激状态下，才能转化成为有功能的免疫细胞。遗憾的是，这套天然的细胞监控系统也有失手的时候：比如说，那些发生癌变的细胞可能并不会表现出特征性足够强的抗原物质，而这样一来，识别和清除的过程就无法进行了。

为了利用T细胞的杀伤特性，同时弥补天然免疫过程的不足，研究者们动用基因编辑的手段，创造了CAR-T （嵌合抗原受体修饰T细胞）技术。这项技术改造了T细胞的基因组，使它们可以表达一种经过人工整合的膜蛋白。这种蛋白在细胞膜外的部分是一个单链的抗体，它可以与肿瘤表面的抗原结合，而膜内的部分又是两个发放细胞免疫信号的蛋白结构。这些细胞可以激活患者体内的细胞免疫反应，当蛋白质的膜外部分识别了目标细胞表面的抗原时，膜内部分就开始发放“处决细胞”的指令，把肿瘤细胞送上西天。……