周琪

基因编辑在中国

周琪

编者按：近日，一些科学家在《科学》杂志上宣布，将在今年内筹资1亿美元启动“人类基因组编写计划”，目标包括合成一个完整的人类基因组。一直以来公众对基因编辑技术临床应用的技术和伦理问题还有诸多担心。本期，我们邀请中国科学院院士周琪谈谈我国基因编辑研究的进展与挑战，并提出政策建议。

1 下一代生物技术的核心

我们现在已经知道，生命体的各种性状，包括生长、发育、生殖、衰老等大都由基因组DNA决定，许多疾病的发生也都与基因的序列改变有关。基因编辑技术就是对基因组DNA序列进行精确修饰，以达到解析生命本质、生长和发育的机理，了解疾病发生机制和治疗疾病等目的。

基因编辑技术不像转基因技术那样，以随机插入等较不可控的方式导入外源基因，而是基于点突变的原理对基因组固有序列进行原位精确修饰，因此可以规避一些安全和伦理风险，具有更广阔的应用前景。

这一技术诞生后，短短几年间，就在生物医学基础研究、人口健康、农业育种和工业生产等方面发挥了重大作用。科技界和生物产业界已经形成共识：基因编辑将给基础研究和转化医学研究带来革命性变革，是下一代生物技术的核心。

鉴于此，欧、美等发达国家和地区都对基因编辑研究进行了重点投入。例如，美国和欧盟联合启动了“小鼠全基因敲除计划”，美国基因改造公司和诺华制药公司联合投资30亿美金，开发基于基因编辑技术的免疫细胞产品。……