从产业发展角度看美国FDA明智监管理念对我国的启示

李潜*陈永法**
（中国药科大学国际医药商学院 南京 211198）

摘 要基于文献研究，分析美国FDA明智监管理念的特征与作用，探讨其对医药产业发展的促进作用，为我国药品监管的提供启示。我国可以通过不断推进监管科学、重视政府信息公开、拓宽资金来源渠道等监管手段，在保障公众健康的基础上，实现促进医药产业发展的目标。 [1] 佚名. 中国药物临床试验现状和发展调研报告（）[J]. 中国处方药, 2009, 85(4): 33-34.

关键词明智监管 产业发展 药品监管 公众健康

ABSTRACTBased on the literature search, the characteristic and effect of FDA smart regulatory philosophy were analyzed, and the promoting effect of this philosophy on the development of pharmaceutical industry was discussed so as to provide enlightenment for the drug regulation of China. The goal of promoting the development of the pharmaceutical industry in China may be achieved on the basis of the protection of public health by some regulatory measures such as constantly advancing the regulatory science, paying great attention to the disclosure of government information and broadening the channels of funding sources.

KEY WORDSsmart regulation; industry development; drug regulation; public health

随着我国药品监管日趋成熟，药监机构越来越关注监管行为对药品产业发展的影响，并希望药品监管能同时为公众健康和产业发展提供支持。美国FDA遵循明智监管理念（smart regulation），在保障公众健康的基础上，又促进医药产业实现了加快新药创新步伐和进一步提升药品质量的目标，使整个产业长期处于稳健的提升状态，值得我国借鉴。

1 药品监管与医药产业发展的关系分析

药品监管作为政府避免市场失灵的重要手段，在医药产业发展过程中扮演着极为重要的角色，而医药产业的飞速发展也极大地推进了药品监管理念与措施的革新。两者相辅相成，关系越来越密切。

1.1 科学的药品监管有助于产业平稳发展

科学的药品监管将借助一系列法规政策，运用科学的规制手段来确保药品安全、有效、质量可控，从而保障公众的健康。合理、先进的药品监管理念更能够明确公众健康与产业发展之间的关系，平衡两者之间的利益。比如，遵循创新药物研发规律的药品审评，能够对创新药的申请资料提出科学合理的要求，允许申请人在审评过程中根据研发进展、科学数据，阶段性增补、变更和完善申报资料，减少重复研发的支出[1]。另外，科学的药品监管能够营造有序竞争的产业环境，鼓励企业公平竞争。药监机构运用最新的监管技术灵活地监管药品质量，有效减少违法乱纪行为，避免药品不良事件发生造成的药品召回与巨额赔偿。

医药产业飞速发展能够带动企业经济效益增加，促使其通过合法途径获取更多利润，进而提高行业的自律

性。近年来，医药产业发生巨大变化，重磅炸弹不断涌现，众多医药公司借助专利垄断获取高额利润，进一步加大研发投入，新药研发进入良性循环，这为公众提供了更多疾病治愈的希望。在这个过程中，对药品审评技术的要求也相应提高。这促使药监机构不断完善药品监管知识、技术，以确保上市药品的安全、有效，并为公众提供更多的创新药物。

2 明智监管理念的特征及作用

明智监管作为提高监管效率、降低监管成本的新型监管理念[2]，最早由布什政府于2001年在监管改革方案中提出，现已在FDA药品监管的各个领域得到体现。其是指药监部门对公众和制药企业的要求做出明智、灵敏的反应，以期通过可靠、灵活、基于科学的监管行为，实现保护公众健康和支持产业发展的双重目标[3]。明智监管作为FDA的重要监管理念，在FDA整个监管过程中起到高度的指导作用，促进FDA制定、完善新的监管计划、方针，对医药产业发展起到了较大的促进作用。

2.1 不断推进监管科学

科学技术的发展为公众的健康不断提供新的治疗药物。而新药的安全性、有效性存在诸多不确定性，这就要求药品监管不断推进监管科学，基于明智监管理念做出合理的监管决策，以应对监管环境的不断变化。不断推进监管科学计划已成为体现明智监管理念的首要特征。

监管科学是FDA于2010年10月提出的重点实施计划，是一门开发新工具、标准和方法，以提高FDA监管质量、性能的科学。监管科学旨在将开发的新工具和开发过程中所产生的新知识在食品和药品领域推广应用，推动健康相关领域的发展，从而促使产品评估和批准程序更高效，更快地将新产品应用于病人，确保病人受益[4]。

FDA药品监管过程当中时常遇到最新科研成果应用所带来的挑战。为体现明智监管理念，其要求FDA具备更多新的监管工具、方法，保障监管方式永不过时。为此，明智监管支持监管科学探索领域的研究，以获取更为先进的监管工具和先进的知识。

当前监管科学主要应用于加速新药用于疾病治疗的开发进程、改善婴幼儿健康、预防新型传染性疾病、利用生物信息学加强安全监测、确保食品安全、医疗产品安全性检测的现代化等领域[5]。这些领域也正是新的监管工具、方法的探索方向，符合明智监管理念。其中，加速新药的开发进程是处理好患者和企业利益的重要一环。以Voraxaze为例，因其具有除去血液中有毒化疗剂未使用部分的独特作用，在经FDA运用最新工具验证后，仅基于一项只有22位患者的研究就得到FDA的批准从而上市[6]，不仅使患者尽早用上创新药物，还节省了企业的时间和金钱。

公元前449年颁布的《十二铜表法》标志着罗马平民获得法律的基本保护，但依然存在“有产者(adsidui) ”和“无产者(proletarii) ”之分。[注]参见谢邦宇等编：《罗马法》，北京：群众出版社，1983年，第364-371页。这说明当时还有许多人是几乎没有地产的“无产者”。然而，无产者在身份上并不是奴隶，而是属于平民阶层，只是地位岌岌可危，随时都有可能丧失自由，沦为债奴。

FDA整个监管过程贯彻着明智监管理念，同时也在促进监管科学不断发展，这将在增强对产品使用过程的全程监控和持续提高产品性能的同时，更有助于FDA及时采取最合适的监管方式以应对新技术的挑战，保障公众健康，并避免不必要的批准时间延迟，减少企业的机会成本，从而激发医药产业的研发热情。

2.2 监管工作透明化

FDA贯彻明智监管理念的过程中，做出的监管决策往往更富创造性，更需要与公众和企业互动交流，获得其支持。因此，FDA在明智监管理念下的监管工作更为透明化。

监管工作透明化是FDA为响应奥巴马政府决心打造全新的开放型政府的理念，于2010年1月所提出的倡议[7]。FDA并为此专门设立“透明工作组”，不断改进监管程序，包括延用外部专家和及时公开审批信息，以加强监管工作的透明度。监管工作透明化不仅让监管工作人员有详尽的规范可循，还提高公众在监管决策中的参与度，并使企业更好地了解政府决策过程。

在明智监管理念下，FDA的监管不断趋向透明化，这使得药品的研发、生产等部门更加清晰地明确FDA的决策过程，进而减少成本和阻力。同时，FDA保证决策建议的前后一致，确保企业能更好地平衡政策所带来的风险与收益，并及时做出反应，以实现产业发展的目标。基于此，FDA建立与产品中心一同工作、指导公司通过FDA注册程序的企业联络部门，及时与企业进行联络与沟通，以满足企业与FDA迅速、有效交流的需要，充分体现明智监管理念下监管工作透明化的特征。FDA监管工作透明化能够帮助企业迅速获取有用的信息，促使其及时调整发展战略，朝着健康、稳定的方向发展。

2.3 具备获取资金支持的措施

在明智监管理念下，FDA需要不断更新监管方法，并帮助企业推进创新研究，这要求FDA具备充足的资金保障。因此，FDA另一特征即具备获取资金支持的措施，能确保资金充足、可靠。

自1992年起，美国颁布《处方药申报者付费法案》，

旨在帮助FDA筹集额外的基金用以加速药品审批，优化其工作机制，从而实现更好的监管。随着时间的推移，FDA征收费用的额度不断增加，已提高至每年4亿美元左右，为FDA更好地履行药品监管职责提供了充足的资源。2012年《仿制药申报者付费法案》的授权为FDA药品监管提供了更多必需的资源，也为FDA贯彻明智监管理念奠定了基础。此外，FDA通过《申报者付费法案》获取充足的资金保障，用以招募更多药品审评和安全监管人员，完善药品上市前与上市后的安全评估，使得FDA的工作范围与工作效率得到明显提升[8]。

3 FDA 明智监管对我国的启示

明智监管是美国政府在监管过程中不断总结、完善而提出的监管理念，代表了美国“更集中、更灵活、更有力、更有效、负担更少”的监管理念。这一种监管理念使决策过程更加公开透明，监管思维更加灵活，极大地促进了美国医药产业的发展。这种先进的监管理念适用性较广，能给我国药品监管改革指明方向，为促进我国药品产业健康发展提供一定的经验借鉴。

3.1 不断推进监管科学，提高药品监管效率

近年来，尽管我国科技的发展取得巨大的进步，但是新治疗方法和检测方式的开发仍然落后，缺乏相应的技术来识别创新药物的潜力，导致很有潜力的药物治疗方法在研发过程中可能被遗弃。为此，CFDA应及时更新药品监管所必需的技术，使科研成果更快用于病人，同时降低企业注册成本，更快获取产品收益。

一方面，CFDA应当借鉴FDA的经验，建立专门的监管科学办公室支持监管科学探索领域的研究，推动新兴技术在健康领域的应用。另一方面，CFDA应当积极与产业界、学术界寻求共同发展，借鉴FDA与斯坦福大学签订谅解备忘录的合作方式[9]，以加强对科学人员的交叉培训，并开发能更精确地评估新型医药技术安全性的监管方法与技术，从而提高药品监管效率。

3.2 重视政府信息公开，提高公共服务质量

作为公共服务的提供者，药监机构提供的药监服务质量直接关系到公众健康与产业发展。随着政府构建“透明政府”措施的推进，我国药监部门已经逐步实现沟通交流模式的变革，但是信息公开的程度、质量以及方式有待加强，公众仍然缺乏相应的用药知识，企业难以了解药品监管的决策依据和可预期的结果。因此，CFDA应完善信息公开的渠道，提高政府监管工作的透明度。

一方面，CFDA应当完善在不同渠道公开各项信息的制度。CFDA不仅可以在官网、应用软件（APP）中分栏目公开各类信息，为不同群体提供服务，还可以借助不同的平台，为不同人群提供专业的信息。比如，利用大众媒体为公众提供用药安全信息、在药物创新论坛为企业、科研机构提供药品监管趋势信息。另一方面，CFDA应当提高信息公开的质量、程度。CFDA在确保公开的信息准确无误、前后一致的同时，还可以公布某些高质量的引导性信息。比如，CFDA可以通过“申请人之窗”向申请人公开不予批准品种的审评报告，便于申请人全面了解不批准理由，调整发展策略。

3.3 拓宽资金来源渠道，探索第三方服务机制

我国药品审评速度慢、效率低，一直是我国药品监管被医药产业诟病的重要问题，已经成为制约我国医药产业获取更多机遇的枷锁，影响到我国医药产业的健康发展。而这主要是由于我国药品审评资源有限、人员数量严重不足，难以承担起日益繁重的药品审评任务。为此，CFDA除了从自身能力建设方面考虑，还可以借鉴美国明智监管理念，提高药品审评费用，解决长期以来药品审评资源不足的严重问题。

一方面，CFDA可以借鉴《申报者付费法案》，以具备获取充足资金保障的方式。提高企业申报费用，为药品审评提供足额的资金支持，有助于为药品审评招募更多的人员；细化专业分工，加快药品审评速度，便于药品尽快上市。另一方面，CFDA可以借助这笔专款费用引入有资质的第三方机构参与我国药品审评。CFDA可以设立专门的药品审评基金，将企业申报费用专款专用，借助社会智力资源，充分发挥第三方的专业性，提高药品审评效率。

参考文献

[2] 李明. 美国社会性管制制度变迁及发展趋势——兼论中国社会性管制制度的完善[J]. 郑州航空工业管理学院学报, 2007, 25(5): 85-88.

[3] Hamburg MA. How smart regulation supports public health and private enterprise[EB/OL]. (2012-02-06) [2014-07-10]. http://wenku.baidu.com/link?url=u3yO OZ7stInwPwgHR698sJxY0gVbSwahmpzK08P3r6eJ kS5-bOOiJr6X1TnhqlgVAZBeiq_qRsj51cp8CZm8YZIXXBCnSn81wdtgfLEa_3.

[4] FDA. Advancing regulatory science at FDA: a strategic Plan[EB/OL]. [2014-07-10]. http://www.fda.gov/downloads/ scienceresearch/specialtopics/regulatoryscience/ucm268225. pdf.

[5] Zheng XY, Zhang SX, Yang S, et al. The impact of drug administration in USA, Europe and Japan on the reform plan in China[J]. J Chin Pharm Sci, 2014, 23(5): 324–329.

[6] FDA. FDA approves Voraxaze to treat patients with toxic methotrexate levels[EB/OL]. (2012-01-17)[2014-7-10]. http:// www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ ucm287997.htm.

[7] FDA. FDA transparency initiative[EB/OL]. (2014-04-22) [2014-7-10]. http://www.fda.gov/AboutFDA/Transparency/ TransparencyInitiative/default.htm.

[8] 唐健元, 赵智恒. 从美国PDUFA看我国的药品审批行政收费制度[J]. 中国药事, 2013, 27(6): 564-567.

[9] UCSF. FDA launches center of excellence for drug development at UCSF[EB/OL]. (2014-05-05)[2014-7-20]. http://www.ucsf.edu/news/2014/05/114176/fda-launchescenter-excellence-drug-development-regulation-ucsf.

收稿日期：（2014-08-26）

文章编号：The enlightenment of FDA smart regulatory philosophy to China seen from the perspective of industrial development;LI Qian*, CHEN Yongfa**(International Pharmaceutical Business School, China Pharmaceutical University, Nanjing 211198, China)

文献标识码：C

中图分类号：R199

通讯作者：**陈永法，男，教授。研究方向：国内外医药政策及法规研究。E-mail：cyf990@163.com

作者简介：*李潜，男，硕士研究生。研究方向：医药政策与法规。E-mail：leeqian915@126.com