小卡 吴君

如果基因出现了问题，怎么修复？研究者们会让带有修复基因的病毒去感染患病的细胞，从而达到治疗疾病的目的。英国的一位医生便用这种方法让近乎失明的患者重见光明。

基因缺陷致眼盲

无脉络膜症是一种x染色体隐性遗传的眼病。由于基因缺陷，患者无法产生一种名为REP-1的蛋白质。缺少这种蛋白质，视网膜中的感光细胞就会停止工作，并且渐渐死去。症状表现为，患者的视力会慢慢下降，视野呈向心性缩小，一般到40～50岁，患者就会完全失明。一直没有方法可以有效地治疗这种遗传眼病，患者一旦确诊就会生活在眼盲的阴影中，他们可能在恋爱时就必须向伴侣告知失明的结局，将无法看到自己的孩子长大，将在黑暗中度过晚年。

病毒载送修复基因

不过好在患者视网膜的感光细胞退化得十分缓慢，一旦我们找到了治疗方法，就能够从容地阻止细胞进一步退化。牛津大学的眼科专家Robert MacLaren教授可能找到了这么一个方法。患者的病因是基因缺陷，那么就需要用健康的基因来替代缺陷基因工作，使因为基因缺陷而不断死亡的细胞存活下去。怎么才能把健康的基因送达目的地呢？MacLaren教授使用一种无害的腺伴随病毒（adeno associated virus）作为载体，将矫正过后的基因送入患者眼底。病毒通过感染细胞让矫正后的基因在细胞中传播开，终止了感光细胞的死亡。

作为一种实验性的疗法，对许多患者都有不错的效果，一些患者的视力不仅停止了退化，甚至有了好转。……