哈尔滨医科大学卫生统计教研室(150081) 陈永杰 张秋菊 陈 霞 李慧婷 刘美娜

随机对照试验(randomized controlled trials，RCTs)是在“随机化”有效控制混杂因素的前提下估计处理效果的标准方法，广泛用于各研究领域中，例如教育研究、医学研究、心理研究及社会研究等[1]。然而，实际中随机对照试验经常会遇到不依从和结果缺失两个主要问题[2]。不依从(non-compliance)是指研究对象在随机分组后，不遵从试验的规定，随意改变处理措施或退出试验的现象。不依从现象往往会破坏随机化原则使最终的处理效应出现偏倚，导致很难准确估计处理的因果效应。目前针对随机对照试验中存在不依从数据的分析方法主要有：意向性分析(intention-to-treat，ITT)、接受干预措施分析(as-treated，AT)及遵循研究方案分析(per-protocol，PP)[3]。ITT估计遵循原来的随机分配，即“一旦被随机分配，就要参与分析”[2]的原则，将个体的不依从信息忽略掉，按照最初随机分配到处理组或对照组即作为处理个体或对照个体进行分析。由于不依从的影响，处理组中有对照组的效应，对照组中也有处理组的效应，该估计实际不是“处理措施”的因果效应而是“随机分配”的因果效应。ITT估计保证样本量的同时也引入了异质性，增大Ⅱ类错误的概率，低估处理措施的因果效应。AT估计是实际接受的处理，既不是处理的因果效应估计，也不是随机分配的因果效应估计，它破坏了随机化分组，造成选择偏倚的出现。PP估计是忽略不依从的个体，比较依从个体的效应，是处理的因果效应估计，但会减少样本含量，增大Ⅰ类错误的概率，高估处理措施的因果效应。……