张楠，沈爱玲

（南京中医药大学，江苏 南京 210046）

我国罕用药有关激励政策法规现状及进展

张楠，沈爱玲

（南京中医药大学，江苏 南京 210046）

罕见病无药可医的困境越来越多地被关注，而目前国内有关罕用药的相关政策还不完善，因此，通过从研发、审批、上市三个阶段介绍我国罕用药激励政策，同时介绍一些国际上相对成熟的罕用药政策，为我国罕用药物制度的完善提供参考。

罕见病；罕用药；激励政策

随着社会发展，罕见病患者无药可医的困境越来越多地被社会关注，目前世界卫生组织（WHO）认定的罕见病有5 000～6 000种，约占人类疾病种类的10%。美国、欧盟、日本等已经制定了相关的罕用药制度（或称为孤儿药法案）。现就我国罕用药有关激励政策法规现状分析如下。

1 我国罕见病定义的确定

WHO将患病数占总人口的比率在0.65‰～1‰的疾病或病变定义为罕见病症。在美国，罕见病规定为每年患病人数少于20万人，或多于20万人但药物研制和生产无商业回报的疾病；在日本，罕见病为每年患病人数少于5万人的疾病；欧盟规定的罕见病是指患病率小于0.5%的疾病［1］。

2010年，中华医学会医学遗传学分会对我国的罕见病定义达成共识，综合国情，将罕见病定义为患病率低于五十万分之一；在新生儿中发病率小于万分之一的遗传病定义为罕见遗传病。此次学术意义上的共识，对于我国今后建立罕用药制度有着重要的参考意义，但我国仍缺乏官方统一的法定定义及标准。

2 我国有关的罕用药激励政策

1983年，美国通过了世界上第一个罕用药法案（ODA），主要即是对从事罕用药开发企业的一系列激励措施。……