程龙

（国家食品药品监督管理局药品审评中心，北京100038）

创新药物，意味着人类对其缺乏了解，意味着药品立项、研发、申报、审评一系列的过程中均可能缺乏经验。但药品评价的基本理念是不变的。临床前要保证试验药物具有充足的立题依据，保证临床试验时药品的质量可控、安全和有效，提供可以支持临床研究的相关数据。申报生产时要提供充足的证据支持试验药物上市后的质量可控和安全、有效。

本文梳理了近年来心血管创新药物的申报情况，其中，申报临床研究的药品约占70%，冠心病心绞痛相关适应证的创新药共8个（以品种计，不同规格和原料药均计为1个品种）。本文针对创新性药品研发立题方面存在的问题进行梳理，指出药品审评对于该类药品立题依据的关注点。

1 “立题目的和依据”的撰写格式化

这类现象非常普遍，从梳理的8个品种来看，都不同程度地存在这样的问题。表现在套用申报新药的模版，从宽泛的流行病学、中医文献论述、既往研究文献等进行撰写，而寻找药品核心的立题依据时缺乏针对性。作为新药申请临床研究，立题是第一重要的问题。这8个品种全部按照中药进行了申报，可是多个品种从中药材本身及中医临床应用来看，并没有治疗拟选适应证的经验和报道；其中有2个品种还缺乏药材标准及人用史，强行套用中医理论。有效成分的药物是否还具有原中药材的功能主治，是否可以套用原药材的功能主治仍需商榷。……