神经内分泌瘤（NET）是起源于神经内分泌细胞的一种肿瘤，按照是否起源于胰腺，神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤（ep-NET）。据估计，我国约有49 万NET 患者，仅2018 年就约新增65600 例。

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示，“目前唯一可用于ep-NET 的靶向药物依维莫司仅在美国获批，中国患者仍然面临着靶向药物匮乏的尴尬处境。兼具抑制肿瘤血管生成和免疫调节作用的索凡替尼在Ⅲ期试验中取得的成果，有望引领该疾病领域靶向治疗新的发展方向，为我国神经内分泌瘤治疗困境带来新的转机。”

2019 年6 月，和记黄埔医药宣布索凡替尼以ep-NET 为适应症的中国Ⅲ期注册性临床试验SANET-ep，在预设的中期分析中达到了主要研究终点，研究提前获得成功。解放军总医院第五医学中心、北京大学肿瘤医院、中山大学肿瘤防治中心等国内24 家医学机构参与了SANET-ep 研究。

在早期的I 期、Ⅱ期研究中，索凡替尼已经针对ep-NET和胰腺NET 均显示出了良好的疗效和安全性，为Ⅲ期研究的成功奠定了基础。此次提前获得成功的Ⅲ期SANET-ep 研究作为双盲、多中心、安慰剂对照的注册性研究，研究结果的证据等级更高，为索凡替尼的有效性和安全性提供了更有说服力、更完整的证据支持。该研究也是全球首个针对中国NET患者的Ⅲ期注册性研究，SANET-ep 研究的完整数据将在9 月29 日欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）上首次向全球公布。

索凡替尼Ⅲ期临床研究主要研究者，解放军总医院第五医学中心消化肿瘤科主任徐建明教授说，ep-NET 一直被认为是疑难杂症，误诊、漏诊率高。近十年来，学术界对NET 的其生物学特性、好发部位、转移模式的了解也愈加完善，诊断率不断提高，但能选择的治疗药物也非常有限，尤其对于中国ep-NET 患者来说尚无获批的靶向治疗药物，临床需求迫切。SANET-ep 研究提前获得成功，有望填补中国ep-NET 靶向治疗药物的空白，为中国ep-NET 患者带来安全有效的治疗选择。