近日从南京医科大学获悉，该校第一附属医院王慧博教授团队发现，一种名为WP1130的小分子抑制剂能够高效抑制胶质瘤干细胞的繁殖，有望成为治疗脑瘤的新药。相关成果近日在线发表于国际顶级医学综合期刊《临床研究杂志》上。

据王慧博介绍，胶质瘤俗称脑瘤，是中枢神经系统最常见且最难治愈的原发性恶性肿瘤。与造血干细胞类似，肿瘤干细胞就像肿瘤的“种子”，胶质瘤干细胞正是脑瘤的罪魁祸首。研究团队发现，一种名为ALDH1A3的蛋白能够让胶质瘤干细胞更有侵袭性和耐药性，进而发育为肿瘤。在此过程中，一种名为USP9X的酶能够与ALDH1A3结合，使其保持活性。“我们找到了专门对付USP9X的小分子抑制剂WP1130，它能够高效抑制 ALDH1A3，最终让胶质瘤干细胞失去继续作恶的能力。”王慧博说。

《临床研究杂志》为该研究专门配發的特约评论文章认为，研究揭示了胶质瘤干细胞从“种子”发育成“恶果”的机制，也评估了WP1130作为针对脑瘤的新型分子靶向药物的疗效和安全性，为临床治疗提供了新思路。