诺华（Novartis）公司于2018年10月20日宣布，其药物Alpelisib（代号：BYL719）与氟维司群（通用名：Fulvestrant）合用于晚期乳腺癌的Ⅲ期临床试验取得积极结果，该结果于2018年欧洲肿瘤学会大会上公布。

Alpelisib为在研、口服可利用的α-特异性磷酸肌醇3-激酶（PI3K）抑制药。在PI3KCA突变的乳腺癌细胞系中，Alpelisib显示出对PI3K通路的抑制和抗恶性细胞增殖作用。

本项试验（SOLAR-1）为全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验，试验研究Alpelisib与氟维司群合用于PIK3CA突变的激素受体阳性/人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期或转移性乳腺癌绝经后妇女的安全性和有效性。受试者根据肿瘤组织分入PIK3CA突变队列或PIK3CA正常队列，每个队列中，受试者按1:1的比例随机分入Alpelisib组（Alpelisib+氟维司群）或安慰剂组（安慰剂+氟维司群）。试验的首要终末指标为PIK3CA突变患者无进展生存期（PFS）。次要终末指标包括总生存期、总缓解率、临床获益率、健康相关生活质量、PIK3CA正常患者的疗效、安全性和耐受性。

试验结果显示，Alpelisib组中位PFS为11个月，安慰剂组为5.7个月，与安慰剂组相比，Alpelisib组死亡或疾病进展风险降低约35%。Alpelisib组总生存率为36%，安慰剂组为16%，表明Alpelisib组肿瘤体积减少至少30%的受试者比例超过安慰剂组2倍。所有亚组均获得PFS治疗改善，但PIK3CA正常患者PFS改善未达显著性。

试验中多数不良事件为轻至中度，通过剂量调整和医学管理可控制。Alpelisib组因不良事件停药率为5%，安慰剂组为1%。所有级别最常见的不良事件为高血糖（Alpelisib组64% vs 安慰剂组10%）、腹泻（58%vs 16%）、恶心（45% vs 22%）、食欲减退（36% vs 11%）和皮疹（36% vs 6%）。