上世纪90年代，美国国会批准了一个名为“人类基因组计划”的科研行动。这一计划由美国联邦政府拨款30亿美元后开始实施，之后英国、日本、德国、法国、中国等国家也相继加入到了这一计划中。

DNA双螺旋理论确立后，世界各国的科学家们就在想方设法研究出与其相关的所有信息内容，原因还在于人类对于自身的了解实在太过浅薄了。众多人类生理现象在当时的科技水平下都无法得到正确的解释，而各种疑难杂症在当时要得到合理的治疗似乎就更是天方夜谭。

“人类基因组计划”的诞生似乎就是为了解决这些问题。科学家在生物和遗传学上取得突破性进展后，一致认为人体所有的生理密码全部都隐藏在这23对46条染色体中。所以只要对这23对染色体有了权威的解读，搞清楚其背后所指代的所有生理密码后，几乎就可以认清自己所有的生理现象了，这对于科学家而言是多么激动人心的事件，其背后所蕴含的科学意义不言而喻。“人类基因组计划”的目标在于测定人类23对染色体中蕴含的遗传图谱、物理图谱以及DNA序列。这其中包含了30亿个碱基对序列，以及对数十万个基因明确定位到染色体上，相关的工程可谓十分浩大。

“人类基因组计划”可谓是人类生物遗传学上工程最为浩大的研究计划，为了将30亿个碱基对组成的核苷酸序列明确定位，世界各地的科学家进行了大量的科研工作。该计划曾被誉为“人类基因的阿波罗登月计划”。最终经过全球顶尖科学家的通力合作，人类基因组草图于2000年绘制而成。2005年，对人类基因组的测序工作基本完成。

在获悉了这些基因密码中所蕴藏的含义后，修改编辑其中的内容对于科研领域来说同样有着重要的意义。科学家们把这些技术看作是人类战胜疾病的最终武器。由于人类所有的遗传密码全部隐藏在其中，那么通过简单的样本比较，我们可以很容易地分辨出哪些序列组象征的是健康、正常的水平，而哪些序列组中蕴含的信息有着明显的病变的可能。

所有目前人类无法攻克的医学难题，包括癌症、心脑血管疾病、糖尿病、艾滋病等，其所包含的病理信息，同样隐藏在病体的DNA密码中。通过与健康样本的比较，将正常的DNA序列编辑到这些病体中，无须任何药物等外在手段的治疗，所有的疾病就自然消失了。这对于全人类来说似乎都是一件功德无量的事。

新闻链接：英国医院用基因编辑技术治愈1岁白血病女婴

2015年6月，英国伦敦的大奥蒙德街医院将1ml经过基因编辑的健康血液细胞注入到患有白血病的1岁女婴蕾拉体内。此前，化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效，医生无计可施，建议蕾拉的父母为爱女安排善终服务。

注入的5000万个特殊细胞，使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始好转。医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病，数月之后的检测结果表明蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

捐赠的血液细胞来自美国，科学家总共对其进行了三次修改。科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因，这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质；其次科学家使用TALENs技术关闭了两个基因，关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥，关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授表示：“我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩，这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义。如果这种方法具有可重复性，那么将是白血病治疗的一个巨大进步，同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。”