许军++苏淑文++吴伟旋++刘冬++向前++刘世霆

摘要：本文采用文献分析法探讨药品疗效与价格之间的关联性，为完善药品价格管理制度提供科学可行的思路、建议。首先，本文从药品价格的制定、调整与监管等方面对国内外的药品价格管理制度进行比较和阐述；其次，深入分析药品疗效评价对药品价格管理的影响程度和作用机制；最后，基于前人理论对药品疗效评价指标体系和分级定价进行初步研究。文献分析的结果表明，合理设计药品疗效评价指标体系，制定标准透明的评价程序，建立多方参与的评价机制，将有利于社会各界监督药品价格的形成，引导医生、药师和患者科学选择药品。

关键词：药品疗效 药品价格 关联性

发达国家能够在药品价格管理制度中把药品价格和药品疗效紧密联系，使药品价格能客观反映药品疗效。国内药品价格管理制度正处于改革期，在放开药品最高零售价的大背景下，要使药品价格逐步趋于理性，关键在于建立药品疗效与药品价格的合理关联机制。

一、国内外药品价格管理制度概述

（一）国外发达国家药品价格管理

国外重点关注药品的成本效果。一方面，对成本效果好的创新药物予以一定的品牌溢价；另一方面，对疗效程度改善小的药品，将其归入疗效参考组，医保支付时按统一的参考价格支付。这种方法不仅能够控制医药费用，而且能够鼓励企业投资高风险的药品研发。以下是发达国家药品价格管理的做法。

1.日本

日本对报销范围（药品药价基准）的药品实行政府定价，其中对新药的定价方法包括类似药效比较法、成本定价法和比价法，价格制定、调整的核心思想是考察药品的疗效、成本和国际平均价格。日本根据新药是否有类似品，分两种主要情况来核定新药价格，其中，对于有类似品的新药，以类似品价格为基准，根据创新性、有用性、市场性、小儿等给予不同程度的加算；对于无类似品的新药，核定药价以生产成本、销售费用、研发费用、营业利润、流通费用和消费税为计算基础，由此形成的新药价格还需参考国际平均价格（美国、英国、德国、法国）进行调整。日本在药品定价和价格调整时，不仅考虑药品的成本，还重点考虑药品疗效，以达到优效优价。因此，近年来日本药品价格管理取得很好的成绩，总药品销售额增长率不仅稳定，而且日本的卫生水平名列国际前茅。

2.法国

法国药品定价过程采用独立于政府和企业外的第三方评估报告，特别重视药品与现行治疗方式比较的疗效改善程度（ASMR），而且参考国内与国际同类药品的价格，通过与厂商进行谈判完成价格审批，兼顾公平性和科学性。而且法国的药品定价与医疗保险紧密结合，因此药品价格管理成效显著。近年来，法国卫生支出占GDP的比重稳定，药品支出占卫生支出的比重稳定，药品价格低于欧共体水平。

3.德国

德国一方面允许药品生产企业对药品自主定价，另一方面则严格控制处方药的中间加价，而且德国最早将药品参考价格引入药品价格管理，通过对非专利药品进行分类，规定每类药品固定的、由政府或保险机构报销的价格。其中，德国参考定价的分类标准强调疗效和药理作用，标准将药品分为三类，分别是相同活性成分的药品、在疗效和药理作用上具有相似活性成分、活性成分不同但药理作用和疗效相似的药品。德国通过选择治疗等效而成本最低的药物作为医保报销的标准，如使用其他药品时，超出标准部分需要患者支付一定比例，使得需方不愿意支付高价药。近年来，德国药品价格管理取得了较好的效果。

4.英国

英国的药品价格实行分类管理，对国家卫生服务体系（NHS）范围的原研处方药实行控制总利润率，通用处方药品实行控制最高零售价，而对非处方药不实行价格控制。从2014年起，英国执行新的基于药品价值的定价体系，把药品临床疗效作为影响药品价格制定的重要因素，提出明确的权重是依附于药品给患者健康带来的好处（生命质量年的增加）。英国从利润控制向“疗效—成本”定价模式的转变，被认为有望改变原来的药品价格管理计划（PPRS）缺乏成本控制的缺点，能够进一步控制药品价格。

（二）国内药品价格管理

1.药品价格的制定方式

2015年6月以前，我国基本医疗保险目录用药及医保目录外生产经营具有垄断性的药品实行政府定价和政府指导价管理，涉及药品数量接近3000种（市场销售额约占75%），具体形式主要为最高零售限价，其余药品实行企业自主定价。但是多年的实证表明，我国药品价格管制的效果并不理想，医药费用未得到合理控制，医药市场主体未得到合理约束和发展，而导致这一结果的原因是复杂的，信息不对称则是主要原因之一。

2015年6月以后，根据《关于印发推进药品价格改革意见的通知》（发改价格[2015]904号）文件精神，从2015年6月1日起，除麻醉药品和第一类精神药品外，取消原政府制定的药品价格，我国绝大部分药品实行企业自主定价。国家发改委和各地价格部门从主管部门的角色向监管部门的角色进行转变。

2.药品价格的约束与监督模式

（1）招标采购部门。药品招标采购部门通过对药品质量层次的划分，从而寻求药品质量疗效层次与价格之间的平衡，而药品质量则是保证药品疗效的根本因素。在我国，药品销售主要依靠医院售药的渠道，而绝大部分的药品必须拥有中标药品的资格才能在医院销售，因此，药品的中标价格显得尤为重要。药品招标采购部门通过对药品招标方案的制定，影响药品中标价格形成的机制，从而对药品价格进行约束。

（2）物价部门。物价部门结合价格举报、价格监测、媒体报道以及市场巡查的相关线索实行药品价格专项检查、重点检查，这是物价部门对自身在今后药品价格管理中的新定位。在药品的价格管理方面，物价部门从主管的角色走向监督的角色，需要借助更多的参考工具。

（3）医保部门。医保部门要会同有关部门，制定医保药品支付基准价。目前国内的“三明模式”、“重庆模式”在制定医保支付基准价时，一定程度上忽视了药品的“疗效”，偏离了制定医保支付基准价的政策目的。预计药品医保支付基准价格是日后管理控制药品费用过快增长的新工具，而且其制定标准需重点考虑药品成本效果比。

二、药品疗效评价对价格管理的影响研究

影响药品价格的因素有很多，包括药品成本、药品疗效、供求关系、社会因素、政策因素等。其中，在国外，如日本、法国、西班牙、比利时、澳大利亚等国家，把疗效和成本列为影响药品价格的两个最重要因素。长期以来，我国主要依据药品成本制定药品价格，但由于成本信息的不对称性，往往使得政府对药品的定价管制缺乏可信依据。因此，药品成本应是药品价格制定基础，但疗效才是药品价值的核心。

所谓的药品疗效，指的是药品作用于患者机体所产生的“生物—心理—社会”属性的独立或综合效应。近年来，学者研究实证表明，部分药品疗效和药品价格之间的关系并不合理，并呼吁重视考察药品疗效与药品价格是否相符。董艳等对治疗脑梗死的四种药物治疗方案进行分析，发现治疗方案成本相对较低的组拥有最高的疗效。哈力等对治疗老年功能性便秘的中西药物进行比较分析，发现治疗成本较高的福松冲剂组在疗效上低于六味安消胶囊组。因此，药品疗效评价对药品价格管理有一定的积极作用和指导意义。

（一）可为定价、谈判、招标提供重要参考依据

1.药品零售价格的制定

建立科学的药品疗效评价体系有利于减少药品市场的信息不对称，有利于企业、政府合理制定药品的价格，有利于解释、调整不同疗效药品之间存在的价格差异。

2.价格谈判

药品疗效评价能够为药品价格谈判提供重要参考。药品疗效评价结果作为反映药品疗效的重要信息，如果可以为谈判双方掌握，可以较大程度地消除谈判双方的信息不对称，有助于合理的谈判价格形成。

3.招标采购

药品集中招标采购主要有公开招标、邀请招标和集中议价的方式，招标采购政策应在保证疗效质量的前提下降低药品价格，药品疗效评价能够为保证药品疗效质量提供量化的工具。

4.医保支付基准价的制定

医保支付基准价，代表了医保部门可支付的最高价格。参考学习德国的参考定价做法，对药品进行疗效评价、分级，有利于政策制定者把握药品的疗效，制定出相应的医保支付基准价格。

（二）有利于利益相关者对药品价格实行监督

在国外，实证表明，独立的药品价格监管机构有利于维护合理、公平的药品价格。特别是在借助网络信息平台技术的条件下，药品疗效评价和分级结果的定时公布、共享，能为政府、行业协会和人民群众监督药品价格提供重要的参考信息。

（三）在仿制药与原研药之间的可替代性评价中起到指导作用

药品疗效评价能够为药品的质量一致性评价作出有效补充。如果仿制药与原研药被证明具有生物等效性，则代表多数情况下两种药物可互换使用，但仍需在临床实践中进一步观察其安全性、有效性、顺应性和最终结果，通过药品疗效评价能指导仿制药与原研药之间的替代，从而在保障人民健康福利的前提下，合理降低医药费用。

总的来说，药品疗效评价有利于医药市场的发展，能够减少关于药品疗效差异的信息不对称，有利于淘汰劣效药品。

三、药品疗效评价的指标体系与分级定价机制的初步研究

（一）药品疗效的指标体系与分级定价机制的设计

在药品疗效评价指标体系设计方面，李景提出评价糖尿病肾病疗效的疗效评价体系主要包括终点事件指标、理化指标、中医证候指标、生存质量指标和安全性指标。王彦提出中医药治疗Hp相关性慢性胃炎的疗效评价指标包括Hp根除率、中医证候疗效指标和生存质量指标。陈志祥等提出全面客观的肿瘤疗效标准应包括生存质量、生存时间和肿瘤缓解率。张京晶提出疗效评价要以患者的全身综合状况、治疗反应和生命质量为重要内容，涉及患者、临床医务人员、照顾者和医学检验等方面的评价。张艳宏等提出临床疗效评价应重视患者描述的关于功能或症状方面的指标和生存质量指标。魏华凤等提出要选择结局指标作为疗效判定指标，其中包括主要结局指标和次要结局指标，主要结局指标指的是病人的综合主观感受、功能状态和生命质量指标，次要结局指标指的是能完全解释由治疗引起的临床结局变化的净效应。刘建平提出，对于不同疾病，对应的疗效评价指标体系应有所侧重，即需要根据不同疾病的情况，对疗效评价指标赋予不同的权重。

因此，在设计药品疗效评价指标体系时，需针对具体疾病设立对应的有效性指标，包括主要结局指标（患者综合主观感受、功能或症状、生存质量）和次要结局指标（生物学指标）。另一方面，参考发达国家的药品价格制定标准，还应对指标体系补充创新性和安全性评价指标。在评价药品效果时，由相关临床专家对各项指标进行评分，进而确定各项指标的权重，将所有指标分数加权，得出药品疗效评价总分。然后，根据药品疗效综合评价指标体系的评价总分进行分级，最后制定药品分级定价的方法。

（二）配套制度与机构设计

在配套制度与机构的设计方面，发达国家通常会设立独立的卫生技术评估机构，有利于保证评价结果的中立性。同样，我国应建立独立的第三方药品疗效评价机构，合理设计药品疗效评价指标体系，建立多方参与、标准透明的评价程序，探索建立多方共同参与的评价机制。搭建全国共享的药品价格信息共享平台，并在平台上定期更新发布药品疗效评价结果，使得疗效与价格能够形象直观地展现在公众面前，将有利于全民监督药品价格，引导医生、药师和患者科学选择药品。

基金项目：此论文属于广东医药价格协会2014年课题研究成果之一；教育部人文社会科学研究项目（课题编号：15YJAZH092）。

（作者单位：南方医科大学南方医院）